Exondys 51
Загальна назва: етеплірсен [ e-TEP-lir-sen ]
Клас препарату: Різні некласифіковані агенти
Що таке Exondys 51?
Exondys 51 працює, допомагаючи організму виробляти білок під назвою дистрофін. Дистрофін – це білок, який допомагає стабілізувати структуру м’язової тканини та необхідний для правильного розвитку та функціонування м’язів. Без дистрофіну м’язові волокна можуть стати слабкими та легко пошкодитися. Це може вплинути на довільні рухи, такі як ходьба.
Діти з м’язовою дистрофією Дюшенна мають мутацію гена, який зазвичай змушує організм виробляти дистрофін.
Exondys 51 використовується у дітей з м’язовою дистрофією Дюшенна (МДД). Цей препарат не є ліками від МДД, але Exondys 51 може зменшити м’язову слабкість і виснаження м’язів, спричинені цією хворобою.
Exondys 51 був схвалений Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США (FDA) на «прискореній» основі. У клінічних дослідженнях деякі діти відреагували на цей препарат. Однак необхідні подальші дослідження, щоб визначити, чи ефективний цей препарат у лікуванні МДД.
Exondys 51 також можна використовувати для цілей, не зазначених у цьому посібнику для лікування.
Попередження
Перш ніж ваша дитина отримає Exondys 51, повідомте лікаря про всі захворювання або алергії вашої дитини, а також про всі ліки, які дитина використовує.
Перед прийомом цього препарату
Повідомте лікаря вашої дитини, якщо будь-які попередні ін’єкції Exondys 51 викликали серйозну алергічну реакцію у вашої дитини.
Перш ніж ваша дитина отримає Exondys 51, повідомте лікаря про всі захворювання або алергії вашої дитини, а також про всі ліки, які дитина використовує.
Хоча Exondys 51 використовувався в основному дітям, невідомо, чи може Exondys 51 бути шкідливим, якщо застосовувати його під час вагітності або годування груддю.
Як дається Exondys 51?
Exondys 51 вводиться у вигляді інфузії у вену. Лікар зробить вам цю ін’єкцію.
Щоб зробити ін’єкцію більш комфортною, на ділянку шкіри, де буде розміщена голка для внутрішньовенного введення, можна нанести знеболюючий засіб.
Exondys 51 дають один раз на тиждень. Цей препарат слід вводити повільно, і інфузія може тривати до 1 години.
Повідомте своїм опікунам, якщо під час ін’єкції Exondys 51 ви відчуваєте свербіж, тепло, запаморочення, стискання в грудях або проблеми з диханням.
Повідомте свого лікаря, якщо у вашої дитини спостерігаються зміни ваги. Дози Exondys 51 залежать від ваги, і будь-які зміни можуть вплинути на дозу.
Що станеться, якщо я пропущу дозу?
Зателефонуйте лікарю вашої дитини, щоб отримати інструкції, якщо ви пропустили прийом Exondys 51 для вашої дитини.
Що станеться, якщо я передозую?
Зверніться за екстреною медичною допомогою або зателефонуйте на лінію допомоги при отруєнні за номером 1-800-222-1222.
Чого слід уникати під час прийому Exondys 51?
Дотримуйтесь вказівок лікаря щодо будь-яких обмежень щодо їжі, напоїв або активності.
Побічні ефекти Exondys 51
Зверніться за невідкладною медичною допомогою, якщо у вашої дитини є ознаки алергічної реакції: кропив’янка; утруднене дихання; набряк вашого обличчя, губ, язика або горла.
Поширені побічні ефекти Exondys 51 можуть включати:
-
біль, синці, свербіж, шкірний висип або інше подразнення, де вводили ліки;
-
блювота;
-
болі в суглобах;
-
проблеми з рівновагою; або
-
симптоми застуди, такі як закладеність носа, чхання, біль у горлі.
Це не повний перелік побічних ефектів, і можуть виникнути інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.
Які інші препарати впливатимуть на Exondys 51?
Інші препарати можуть впливати на Exondys 51, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Розкажіть кожному з медичних працівників вашої дитини про всі ліки, які дитина використовує зараз, і про будь-які ліки, які дитина починає або припиняє використовувати.
Популярні FAQ
Які нові ліки від м’язової дистрофії Дюшенна?
Нові препарати, схвалені FDA для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД), це Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) і Emflaza (deflazacort).
М’язова дистрофія Дюшенна (МДД) — це генетичне захворювання, яке викликає прогресуючу слабкість, втрату рухової функції та пошкодження скелетних і серцевих м’язів. МДД, який не піддається лікуванню, вражає переважно чоловіків, починаючи з раннього дитинства, зазвичай у віці від 2 до 3 років.
Подальша інформація
Пам’ятайте, зберігайте цей та всі інші ліки в недоступному для дітей місці, ніколи не діліться своїми ліками з іншими та використовуйте цей препарат лише за показаннями, призначеними.
Завжди консультуйтеся зі своїм постачальником медичних послуг, щоб переконатися, що інформація, яка відображається на цій сторінці, стосується ваших особистих обставин.
Discussion about this post