FDA схвалює дараксонрасиб (Rasonque) для лікування раку підшлункової залози

Протягом багатьох років гени RAS — найпоширеніша причина раку підшлункової залози — вважалися неможливими для лікування за допомогою ліків. Вчені знали, яка генна мутація перетворює здорові клітини на ракові, але форма білка RAS ускладнює його блокування за допомогою ліків. Ситуація змінилася 26 серпня 2026 року, коли Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) США схвалило препарат дараксонрасиб (торгова назва Rasonque, виробляється компанією Revolution Medicines). Цей препарат схвалений для дорослих з метастатичним раком підшлункової залози, які вже пробували один цикл лікування або які не можуть отримати комбіновану хіміотерапію.

Це перший цільовий препарат, розроблений спеціально для блокування генів RAS при раку підшлункової залози. Понад 90% пухлин підшлункової залози містять мутацію в гені KRAS, що викликає рак, тому це схвалення може вплинути на переважну більшість пацієнтів із цим захворюванням.

Що показало клінічне випробування

Схвалення ґрунтується на великому дослідженні під назвою RASolute 302. Це глобальне випробування включало близько 500 пацієнтів з метастатичним раком підшлункової залози, у яких захворювання погіршилося після одного попереднього лікування. Пацієнти або приймали дараксонрасиб як щоденну таблетку, або отримували стандартну хіміотерапію за вибором лікаря.

Результати були оприлюднені на щорічній зустрічі ASCO 2026 року та одночасно опубліковані в журналі New England Journal of Medicine. Результати були досить сильними, щоб заслужити овації лікарів у залі. Пацієнти, які приймали препарат дараксонрасиб, жили в середньому 13,2 місяця порівняно з 6,7 місяцями для пацієнтів, які отримували хіміотерапію — майже вдвічі. Препарат «Дараксонрасиб» також уповільнив прогресування захворювання: пацієнти проходили в середньому 7,2 місяця без загострення раку порівняно з 3,6 місяцями для пацієнтів, які проходили хіміотерапію.

Перевага не обмежувалася одним типом мутації RAS. Пацієнти, які брали участь у дослідженні, мали багато різних мутацій RAS, включаючи G12, G13 і Q61, а деякі пацієнти взагалі не мали мутації RAS. У всіх цих групах результати були подібними. Пацієнти, які приймали дараксонрасиб, також повідомили про менший біль і кращу якість життя довше, ніж пацієнти на хіміотерапії.

Браян Волпін, доктор медичних наук, MPH, директор Сімейного центру дослідження раку підшлункової залози Хейла в Інституті раку Дани-Фарбера та провідний дослідник дослідження, сказав: «Протягом багатьох років дослідники вважали, що успішне націлювання на RAS має потенціал змінити лікування раку підшлункової залози, але терапевтичне блокування сигналізації RAS виявилося надзвичайно складним». Він назвав майже подвоєння часу виживання «значним прогресом для пацієнтів, яким терміново потрібні нові варіанти лікування».

Як діє препарат дараксонрасиб

Дараксонрасиб – це таблетки, які блокують білки RAS. Старіші препарати, націлені на RAS, такі як інгібітори KRAS G12C, діяли лише на одну конкретну мутовану форму цього білка. Дараксонрасиб працює по-іншому: він з’єднується з іншим білком під назвою циклофілін А, щоб блокувати білки RAS, коли вони перебувають у «активному» стані, незалежно від того, мутовані вони чи нормальні. Оскільки дараксонрасиб націлений на цей активний стан, а не на одну окрему мутацію, цей препарат може діяти проти набагато ширшого спектру ракових захворювань, викликаних RAS, ніж попередні препарати.

Це ймовірно причина того, чому препарат дараксонрасиб також спрацював у пацієнтів, чиї пухлини не мали відомої мутації RAS. Зараз компанія Revolution Medicines випробовує той самий препарат на рак легенів і колоректальний рак, спричинений RAS.

Чому препарат дараксонрасиб так швидко схвалили?

Лікарський засіб Daraxonrasib пройшов через процес розгляду FDA швидше, ніж більшість препаратів для лікування раку, завдяки кільком спеціальним програмам:

• FDA надало статус «проривної терапії» та «ліків-сиріт» для раніше вилікуваного раку підшлункової залози.
• У жовтні 2025 року препарат отримав національний пріоритетний ваучер – програму, покликану прискорити перегляд методів лікування серйозних захворювань.
• У квітні 2026 року після вагомих результатів випробувань FDA дозволило програму розширеного доступу, дозволивши деяким пацієнтам отримувати препарат до того, як його було офіційно схвалено.
• FDA прийняло офіційну заявку на препарат у липні 2026 року в рамках програми, яка дозволяє переглядати дані поетапно, а не всі відразу.
• У Європі Європейське агентство з лікарських засобів розпочало подібний прискорений огляд у липні 2026 року.

У дослідженні найпоширенішими побічними ефектами дараксонрасибу були висип, діарея, виразки в роті та нудота. Порівняно з попередніми дослідженнями цього препарату не виявлено нових проблем щодо безпеки.

Важливий крок вперед

Рак підшлункової залози є одним із найскладніших для лікування онкологічних захворювань. Його часто виявляють пізно, і він, як правило, погано реагує на хіміотерапію чи імунотерапію. Пацієнти, у яких рак повертається після першого лікування, мали небагато хороших варіантів. Таблетки, які майже вдвічі збільшують час виживання, є надзвичайно великим кроком уперед для цієї хвороби.

Лікарі попереджають, що дараксонрасиб не є ліками. Залишаються питання про те, як довго тривають його переваги, його довгострокову безпеку та чи може він працювати ще краще, якщо застосовувати його на ранніх стадіях лікування — питання, яке дослідники зараз вивчають у нових дослідженнях. Тим не менш, багато онкологів описують результати RASolute 302 як такі, що змінили практику. Для гена, який колись вважався неможливим, дараксонрасиб розглядається як доказ того, що RAS можна ефективно блокувати.