Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Загальна назва: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Торгові марки: Zolgensma (2,6-3,0 кг), Zolgensma (3,1-3,5 кг), Zolgensma (3,6-4,0 кг), Zolgensma (4,1-4,5 кг), Zolgensma (4,6-5,0 кг), … показати всі 22 бренди
Лікарська форма: набір для внутрішньовенного введення (20 трильйонів вг/мл)
Клас препарату: Різні некласифіковані агенти
Що таке онасемноген абепарвовек?
Onasemnogene abeparvovec використовується для лікування спінальної м’язової атрофії у дітей молодше 2 років, які мають специфічну генну мутацію, яка впливає на нервові сигнали до м’язів.
onasemnogene abeparvovec може бути неефективним у дитини, яка повністю паралізована або дихання якої залежить від апарату штучної вентиляції легень.
Onasemnogene abeparvovec також може використовуватися для цілей, не зазначених у цьому посібнику для лікування.
Попередження
Це ліки може спричинити серйозне пошкодження печінки, особливо у дітей, які вже мають проблеми з печінкою. Ваш лікар проведе аналізи крові, щоб переконатися, що у вашої дитини немає захворювань, які зробили б небезпечним прийом onasemnogene abeparvovec.
Перед прийомом цього препарату
onasemnogene abeparvovec може спричинити серйозне пошкодження печінки. Повідомте свого лікаря, якщо у вашої дитини коли-небудь були проблеми з печінкою.
Може бути небезпечно годувати дитину грудьми, поки вона отримує це ліки. Запитайте свого лікаря про будь-який ризик.
Схожі/схожі препарати
Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec
Як дається онасемноген абепарвовек?
Ваш лікар проведе аналізи крові, щоб переконатися, що у вашої дитини немає захворювань, які зробили б небезпечним прийом onasemnogene abeparvovec.
Onasemnogene abeparvovec вводять у вигляді інфузії у вену, як правило, лише один раз. Лікар зробить вашій дитині цю ін’єкцію.
Ці ліки слід вводити повільно, і інфузія може тривати приблизно 1 годину.
Вашій дитині можуть призначати стероїдні ліки, щоб запобігти серйозним побічним ефектам онасемогену абепарвовеку. Продовжуйте давати дитині стероїди стільки часу, скільки призначив лікар. Лікар може поступово зменшувати дозу, коли ваша дитина продовжує приймати стероїд.
Вашій дитині потрібно буде часто здавати аналізи крові, щоб перевірити функцію печінки.
Можливо, вашій дитині потрібно зробити щеплення від респіраторно-синцитіального (sin-SISH-ul) вірусу або RSV. Дотримуйтеся вказівок лікаря щодо цієї вакцинації.
Якщо ваша дитина блює незабаром після прийому стероїдного препарату, не приймайте іншу дозу. Зателефонуйте лікарю для отримання інструкцій.
Що станеться, якщо я пропущу дозу?
Onasemnogene abeparvovec використовується як одноразова доза і не має щоденного графіка дозування.
Що станеться, якщо я передозую?
Оскільки онасемноген абепарвовек вводиться медичним працівником у медичному закладі, передозування малоймовірне.
Чого слід уникати під час прийому онасемногену абепарвовека?
Якщо ваша дитина також приймає стероїдні ліки, дитина не повинна отримувати певні вакцини. Якщо вашій дитині необхідно зробити будь-яку вакцину, спершу попросіть свого лікаря, перш ніж ваша дитина отримає щеплення.
Onasemnogene abeparvovec може пройти в кал вашої дитини (випорожнення). Протягом принаймні 1 місяця після того, як ваша дитина отримає дозу, уникайте контакту випорожнень дитини з руками чи іншими поверхнями. Одягайте гумові рукавички під час очищення рідин організму дитини, обробки забрудненого сміття чи білизни або зміни підгузків. Запечатайте використані підгузки в одноразові пакети та викиньте їх у смітник. Мийте руки до і після зняття рукавичок. Прати забруднений одяг і білизну окремо від іншої білизни.
Onasemnogene abeparvovec побічні ефекти
Зверніться за невідкладною медичною допомогою, якщо у вашої дитини є ознаки алергічної реакції: кропив’янка; утруднене дихання; набряк обличчя, губ, язика або горла.
Негайно зателефонуйте своєму лікарю, якщо у вашої дитини:
-
жовтяниця (пожовтіння шкіри або очей); або
-
легке утворення синців, незвичайна кровотеча, фіолетові або червоні плями під шкірою.
Поширені побічні ефекти onasemnogene abeparvovec можуть включати:
-
блювота; або
-
порушення показників функції печінки.
Це не повний перелік побічних ефектів, і можуть виникнути інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.
Інформація про дозування Onasemnogene abeparvovec
Звичайна педіатрична доза для спінальної м’язової атрофії:
Перед інфузією:
– Оцініть функцію печінки шляхом клінічного обстеження та лабораторних досліджень (АЛТ, АСТ, загальний білірубін та протромбіновий час)
– Отримайте креатинін, загальний аналіз крові (включаючи кількість гемоглобіну та тромбоцитів) і тропонін-I
– Оцініть наявність антитіл до AAV9
Кортикостероїд
– Розпочати системні кортикостероїди за 1 день до внутрішньовенної інфузії та продовжувати протягом загалом 30 днів (еквівалентно пероральному преднізолону 1 мг/кг/день)
Одноразова доза: 1,1 x 10(14) векторних геномів/кг внутрішньовенно через венозний катетер протягом 60 хвилин
Коментарі:
-Див. Інші коментарі/поради щодо адміністрування, щоб отримати вказівки щодо адміністрування; У маркуванні продукту виробника наведено таблицю доз, яка включає об’єм дози (мл) на основі ваги.
– Застосування у пацієнтів із прогресуючою спінальною м’язовою атрофією (наприклад, повний параліч кінцівок, постійна залежність від вентилятора) не оцінювалося.
– Безпека та ефективність повторного введення не оцінювалися.
Застосування: Для лікування пацієнтів віком до 2 років зі спінальною м’язовою атрофією з біалельними мутаціями в гені виживання моторного нейрона 1; оскільки супутнє лікування кортикостероїдами може негативно вплинути на неврологічний розвиток, інфузію слід відкласти до досягнення відповідного терміну вагітності.
Які інші препарати вплинуть на онасемноген абепарвовек?
Інші препарати можуть впливати на onasemnogene abeparvovec, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Повідомте свого лікаря про всі ліки, які ваша дитина зараз приймає, а також про будь-які ліки, які дитина починає або припиняє використовувати.
Популярні FAQ
Чи є Zolgensma ліками від SMA?
Ні, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) не є ліками від SMA (спінальної м’язової атрофії). Крім того, він не може усунути будь-яке пошкодження моторних нейронів, яке вже було спричинене SMA до лікування.
Подальша інформація
Пам’ятайте, зберігайте цей та всі інші ліки в недоступному для дітей місці, ніколи не діліться своїми ліками з іншими та використовуйте цей препарат лише за показаннями, призначеними.
Завжди консультуйтеся зі своїм постачальником медичних послуг, щоб переконатися, що інформація, яка відображається на цій сторінці, стосується ваших особистих обставин.
Discussion about this post