Що потрібно знати про генну терапію хвороби Альцгеймера

Генна терапія – це медичний підхід, який допомагає лікувати генетичні та набуті захворювання шляхом модифікації вашої ДНК. Він передбачає введення, видалення або зміну певних генів для лікування основних причин захворювання.

Генна терапія вводить у ваше тіло терапевтичні гени за допомогою вектори наприклад віруси або невірусні методи. Ці вектори транспортують потрібні гени до клітин-мішеней. Для хвороби Альцгеймера ці клітини-мішені зазвичай знаходяться в мозку.

Потрапляючи в цільові клітини, введені гени інтегруються у вашу ДНК і запускають виробництво специфічних білків або молекул.

Ці білки можуть:

• виправити генетичні аномалії
• зменшити накопичення шкідливого білка, наприклад, бета-амілоїду при хворобі Альцгеймера
• сприяти виживанню клітин
• модулювати імунні відповіді

Генна терапія хвороби Альцгеймера все ще знаходиться на стадії експерименту. Було проведено багато досліджень на тваринах і кілька досліджень на людях.

Хвороба Альцгеймера не є чітко успадкованою або обумовлена ​​одним успадкованим геном. Але деякі успадковані гени можуть збільшити ваш ризик. Генетичні зміни у ваших клітинах також можуть сприяти розвитку хвороби Альцгеймера, але незрозуміло, чи є ці зміни успадкованими чи екологічні.

Ці генні мутації викликають зміну активності білків у вашому мозку, впливаючи на ваші нейрони. Генна терапія хвороби Альцгеймера спрямована на доставку модифікованих генів, щоб допомогти виправити змінену активність білка.

Випробування генної терапії людини для лікування хвороби Альцгеймера безпечно і успішно доставлені гени, які кодують білок, що сприяє росту нейронів. А 2020 дослідження на тваринах успішно зменшив кількість амілоїдних бляшок у мозку мишей і покращив їх пам’ять.

Дослідники попереджають, що хоча доклінічні дослідження дали багатообіцяючі результати, клінічні дослідження були менш переконливий.

Поки генна терапія показує потенціал як лікування, використання його для лікування хвороби Альцгеймера все ще є складним завданням. Це тому, що хвороба Альцгеймера є складним захворюванням, яке викликає багато факторів.

CRISPR, метод редагування генів, дозволяє вченим точно змінити і редагувати гени, щоб виправити мутації, пов’язані з такими захворюваннями, як хвороба Альцгеймера. Однак фактори навколишнього середовища та способу життя також впливають на розвиток хвороби Альцгеймера, що ускладнює її усунення.

Замість того, щоб забезпечити остаточне лікування, генна терапія хвороби Альцгеймера спрямована на:

• повільне прогресування
• зменшити симптоми
• затримка настання

Дослідження, що тривають, необхідні для вдосконалення стратегій генної терапії та підвищення їх ефективності в лікуванні симптомів і прогресування хвороби Альцгеймера.

Дослідники також вивчають інші методи лікування, які можуть лікувати, запобігати або навіть вилікувати хворобу Альцгеймера. Перспективні нові методи лікування хвороби Альцгеймера включають:

• Моноклональні антитіла: Терапія моноклональними антитілами, як адуканумаб, спрямована на бета-амілоїдні бляшки в мозку, прагнучи сповільнити зниження когнітивних функцій.
• Націлювання на білок тау: Терапія, зосереджена на скорочення аномальні тау-білкові клубки розвиваються, щоб керувати важливим аспектом того, що викликає хворобу Альцгеймера.
• Протизапальні засоби: Дослідники досліджують ліки, які спрямовані на запалення в мозку. Такі препарати можуть мати потенціал для полегшення Симптоми та прогресування хвороби Альцгеймера.
• Терапія стовбуровими клітинами: Підходи на основі стовбурових клітин мета замінити пошкоджених нейронів або підтримки відновлення мозку у людей з хворобою Альцгеймера.
• Нейропротекторні засоби: Дослідники досліджують ліки, які сприяють здоров’ю нейронів для підвищення когнітивні функції та повільне прогресування захворювання.
• Стратегії вакцинації: Вчені досліджують вакцини, спрямовані на бета-амілоїд або білки тау стимулювати реакція імунної системи на білки, пов’язані з хворобою Альцгеймера.
• Прецизійна медицина: Згідно з даними Дослідження 2023 року.
• Нейротрофічні фактори: Дослідники вивчають терапію, яка стимулює ріст і виживання нейронів, щоб побачити, як вони можуть допомогти в лікуванні хвороби Альцгеймера.
• Комбінована терапія: У кількох дослідженнях вивчається ефективність поєднання кількох методів лікування допомогти керувати Хвороба Альцгеймера ефективно.

Важливо відзначити, що багато з цих методів лікування все ще перебувають на різних стадіях клінічних випробувань, щоб оцінити їх довгострокову безпеку та ефективність.

Незважаючи на те, що генна терапія все ще є новим методом лікування хвороби Альцгеймера, існує кілька сучасних методів лікування, які допомагають контролювати симптоми та уповільнювати прогресування хвороби. Вони включати:

• Інгібітори холінестерази: Лікарі зазвичай призначають ліки для покращення пам’яті та когнітивних функцій людям із хворобою Альцгеймера шляхом підвищення рівня нейромедіаторів. До них належать:
  • донепезил (арицепт)
  • ривастигмін (Exelon)

  • галантамін (Разадин)

• Мемантин: Ліки мемантин (Namenda) справляється з помірними та важкими симптомами хвороби Альцгеймера, регулюючи активність глутамату, який бере участь у навчанні та пам’яті.
• Поведінкові та психіатричні препарати: Лікарі можуть рекомендувати антидепресанти та антипсихотичні препарати для лікування настрою та поведінкових симптомів, таких як депресія, тривога та збудження.
• Зміни способу життя: Заохочення до регулярних фізичних вправ, здорового харчування, соціальної активності та когнітивної стимуляції може допомогти покращити загальне самопочуття та потенційно сповільнити прогресування хвороби Альцгеймера.
• Підтримуюча терапія: Трудова, логопедична та фізична терапія може допомогти вам зберегти незалежність і виконувати повсякденні завдання.

Хоча ці методи лікування можуть полегшити деякі симптоми та покращити якість життя, вони не забезпечують лікування хвороби Альцгеймера.

Триваючі дослідження спрямовані на розробку більш ефективних методів лікування та, зрештою, на пошук способу запобігання або лікування хвороби Альцгеймера.

Немає остаточного лікування від хвороби Альцгеймера, але генна терапія демонструє потенціал для уповільнення її прогресування та покращення когнітивних функцій людей із цим захворюванням.

Генна терапія передбачає точне маніпулювання генетичними та молекулярними факторами, які викликають хворобу Альцгеймера. Він може діяти на бета-амілоїдні бляшки, зменшувати запалення, зменшувати втрату клітин мозку і навіть замінювати пошкоджені нейрони.

Однак лікування хвороби Альцгеймера за допомогою генної терапії все ще знаходиться на стадії експерименту. Необхідні додаткові дослідження, щоб встановити його безпеку та ефективність.