Огляд
Що таке гранулематоз при поліангіїті (GPA, раніше називався Вегенером)?
Гранулематоз з поліангіїтом (GPA, раніше називався Вегенером) є рідкісним захворюванням з невизначеною причиною. Це є результатом запалення в тканинах, яке називається гранулематозним запаленням і запаленням кровоносних судин (“васкулітом”), яке може пошкодити системи органів. Ділянки, які найчастіше уражаються GPA, включають пазухи, легені та нирки, але може постраждати будь-яка ділянка.
Що таке васкуліт?
Васкуліт – це загальний термін, який позначає запалення кровоносних судин. При запаленні кровоносна судина може ослабнути і розтягнутися, утворюючи аневризму, або стати настільки тонкою, що розривається, що призводить до кровотечі в тканину. Васкуліт також може спричинити звуження кровоносної судини аж до повного закриття судини. Це може призвести до пошкодження органів через втрату кисню та поживних речовин, які постачалися кров’ю.
Які особливості гранулематозу з поліангіїтом (ГПА)?
ГПД в першу чергу вражає верхні дихальні шляхи (синуси, ніс, трахею [upper air tube]), легені та нирки. Також може постраждати будь-який інший орган тіла.
Симптоми ГПД та їх тяжкість у пацієнтів різняться. Загальні ознаки захворювання можуть включати:
- Втрата апетиту
- Втрата ваги
- Лихоманка
- Втома
Більшість пацієнтів спочатку помічають симптоми в дихальних шляхах. Симптоми можуть включати:
- Постійний нежить (також званий ринореєю) або утворення носових кірочок і виразок
- Біль у носі або обличчі
- Носова кровотеча або незвичайні виділення з носа, викликані запаленням носа або пазух
- Кашель, який може включати криваву мокротиння, викликаний запаленням верхніх дихальних шляхів або нижніх дихальних шляхів (легенів)
- Дискомфорт у грудях з задишкою або без неї
- Запалення середнього вуха (також називається середнім отитом), біль або втрата слуху
- Зміна голосу, хрипи або задишка, спричинені запаленням трахеї
Інші можливі функції включають:
- Запалення ока та/або тиск за оком, що ускладнює рух очей із втратою зору або без неї
- Біль у суглобах (артрит) або біль у м’язах
- Висипання або виразки на шкірі
- Запалення нирок (хоча запалення нирок є поширеним явищем, воно зазвичай не пов’язане з такими симптомами, як біль).
Хто страждає на гранулематоз при поліангіїті (ГПА)?
GPA може виникати у людей різного віку. Пікові вікові групи, які страждають від 40-60 років. Здається, це однаково впливає на чоловіків і жінок.
Симптоми та причини
Що викликає гранулематоз при поліангіїті (GPA)?
Причина ГПД невідома. GPA не є формою раку, він не є заразним і зазвичай не зустрічається в сім’ях. Дані дослідницьких лабораторій переконливо підтверджують ідею про те, що імунна система відіграє важливу роль у GPA, так як імунна система викликає запалення і пошкодження кровоносних судин і тканин.
Діагностика та тести
Як діагностується гранулематоз з поліангіїтом (GPA)?
GPA має симптоми, подібні до ряду інших розладів, що може ускладнити діагностику. Однак для найбільш ефективного та успішного лікування важлива рання діагностика.
Після підозри на діагноз GPA часто проводять біопсію (зразок тканини) ураженої ділянки, щоб спробувати підтвердити наявність васкуліту. Біопсія рекомендована лише для ділянок органів, у яких є аномальні знахідки при огляді, лабораторних дослідженнях або візуалізації.
Саме поєднання симптомів, результатів фізикального обстеження, лабораторних досліджень, рентгенівських променів, а іноді і біопсії (проби) ураженої тканини (шкіра, носові оболонки, пазухи, легені, нирки або інші ділянки) разом підтверджують діагноз. середній бал. Після лікування ці фактори також мають вирішальне значення для оцінки того, чи протікає захворювання, чи в стадії ремісії.
Позитивний аналіз крові на антинейтрофільні цитоплазматичні антитіла (ANCA) може підтвердити підозру на захворювання. Однак цей аналіз крові сам по собі не підтверджує діагноз ГПД або визначає активність захворювання.
ГПД часто вражає легені. У пацієнтів з ГПД, у яких немає легеневих симптомів (кашель або задишка), тести візуалізації (звичайний рентген або КТ) показують аномалії легенів до однієї третини випадків. Тому важливо зробити знімки легенів, якщо є підозра на активний ГПД, навіть якщо у вас немає жодних симптомів захворювання легенів.
Управління та лікування
Як лікується гранулематоз з поліангіїтом (GPA)?
Оскільки ГПД часто є небезпечним для життя захворюванням, його лікують різними потужними препаратами, які, як було доведено, рятують життя. Ліки, які пригнічують імунну систему, є основою лікування ГПД. Ступінь тяжкості захворювання в кожному окремому випадку визначає, які імуносупресивні препарати застосовувати. Існує безліч імуносупресивних препаратів, які використовуються в GPA, кожен з яких має індивідуальні побічні ефекти.
Люди з ГПД, які мають критичне ураження системи органів, зазвичай лікуються кортикостероїдами в поєднанні з іншим імуносупресивним препаратом, таким як циклофосфамід (Cytoxan®) або ритуксимаб (Rituxan®). У пацієнтів із меншою тяжкістю ГПД спочатку можна застосовувати кортикостероїди та метотрексат. Мета лікування – зупинити всі травми, які виникають в результаті GPA. Якщо активність захворювання можна повністю «вимкнути», це називається «ремісією». Як тільки стає очевидним, що хвороба покращується, лікарі повільно зменшують дозу кортикостероїдів і в кінцевому підсумку сподіваються повністю припинити її. Коли використовується циклофосфамід, його вводять лише до моменту ремісії (зазвичай приблизно від 3 до 6 місяців), після чого його переходять на інший імуносупресивний засіб, такий як метотрексат, азатіоприн (Imuran®) або мікофенолат мофетил (Cellcept®). ) для підтримки ремісії. Тривалість лікування підтримуючими імуносупресивними препаратами може відрізнятися у різних людей. У більшості випадків його вводять протягом мінімум 2 років, перш ніж розглянути можливість повільного зниження дози до припинення прийому.
Всі ці ліки також використовуються для лікування інших захворювань. Азатіоприн і мофетил мікофенолат використовуються для запобігання відторгнення трансплантованого органу. Метотрексат використовується для лікування ревматоїдного артриту та псоріазу. І циклофосфамід, і метотрексат призначаються у високих дозах для лікування деяких видів раку, тому їх іноді називають «хіміотерапією». При лікуванні раку ці ліки діють, вбиваючи або сповільнюючи ріст ракових клітин, що швидко розмножуються. При васкуліті ці ліки призначаються в дозах, які в 10-100 разів нижчі, ніж ті, що використовуються для лікування раку, і їх основний ефект полягає у впливі на поведінку імунної системи таким чином, що призводить до імуносупресії. Ритуксимаб належить до класу ліків, які називаються біологічними агентами, які націлені на певний елемент імунної системи. Недавні дослідження показали, що ритуксимаб був настільки ж ефективним, як і циклофосфамід, для лікування тяжкого активного ГПД.
Які побічні ефекти пов’язані з лікуванням гранулематозу з поліангіїтом (GPA)?
Оскільки ці ліки пригнічують імунну систему, існує підвищений ризик розвитку серйозних інфекцій. Кожен імуносупресивний препарат також має унікальний набір потенційних побічних ефектів. Моніторинг побічних ефектів, пов’язаних з кожним препаратом, має вирішальне значення для запобігання або мінімізації їх виникнення. Крім того, той факт, що пацієнт може спочатку переносити лікування, не гарантує, що переносимість з часом залишиться незмінною.
Незалежно від ліків, які використовуються, при лікуванні цих захворювань важливий постійний контроль за лабораторною роботою пацієнта. Метотрексат, азатіоприн і циклофосфамід можуть пригнічувати здатність пацієнта створювати клітини крові. Якщо пацієнт проходить регулярні лабораторії, які ретельно контролюються, це пригнічення виробництва клітин буде виявлено, і дозу ліків можна скоригувати або припинити залежно від тяжкості. Циклофосфамід також має важливі побічні ефекти, такі як зниження фертильності у молодих пацієнтів, а також підвищений ризик розвитку раку сечового міхура. Застосування ритуксимабу має рідкісний підвищений ризик інфекції мозку, яка може бути небезпечною для життя.
Перспектива / Прогноз
Які перспективи для людей з гранулематозом з поліангіїтом (GPA)?
Після досягнення ремісії ГПД можливий рецидив (часто називають «рецидивом»). Рецидиви можуть бути подібними до тих, які відчував пацієнт під час встановлення діагнозу, або симптоми можуть відрізнятися. Імовірність виникнення тяжкого рецидиву можна звести до мінімуму, якщо негайно повідомляти лікаря про будь-які нові симптоми, регулярно спостерігати лікаря та постійно контролювати за допомогою лабораторних тестів та зображень. Підхід до лікування рецидивів подібний до підходу до вперше діагностованого захворювання.
ГПД є дуже серйозним захворюванням, і його лікування несе значні ризики. Однак лікування може врятувати життя, якщо вчасно поставлений діагноз і розпочато відповідне лікування.
До визнання ефективної терапії в 1970-х роках половина всіх пацієнтів з цією хворобою померла протягом 5 місяців після встановлення діагнозу. Сьогодні більше 80% пацієнтів, які пройшли лікування, живі принаймні через вісім років. Для багатьох людей із GPA довгострокове виживання спостерігається, коли багато людей можуть вести відносно нормальне життя. Якщо минуле є прелюдією до майбутнього, поточні дослідження приведуть до подальших відкриттів і навіть кращого лікування.
Discussion about this post