Галсульфаза
Загальна назва: галсульфаза [ gal-SUL-fase ]
Торгова назва: Naglazyme
Лікарська форма: розчин для внутрішньовенного введення (1 мг/мл)
Клас препарату: Лізосомальні ферменти
Що таке галсульфаза?
Галсульфаза містить фермент, який природним чином зустрічається в організмі здорових людей. Деяким людям не вистачає цього ферменту через генетичні захворювання. Галсульфаза допомагає замінити цей відсутній фермент у таких людей.
Галсульфаза використовується для лікування деяких симптомів генетичного захворювання, яке називається мукополісахаридозом VI (MYOO-koe-pol-ee-SAK-a-rye-DOE-sis типу 6), або MPS VI, також званим синдромом Марото-Ламі.
MPS VI — це метаболічний розлад, при якому організму не вистачає ферменту, необхідного для розщеплення певних природних речовин. Ці речовини можуть накопичуватися в організмі, спричиняючи збільшення органів, аномальну структуру кісток, зміни рис обличчя, проблеми з диханням, серцевими проблемами, втратою зору чи слуху та змінами розумових або фізичних здібностей.
Галсульфаза може покращити здатність ходити та підніматися по сходах у людей із цим захворюванням. Однак цей препарат не є ліками від MPS VI.
Galsulfase також може використовуватися для цілей, не зазначених у цьому посібнику для лікування.
Попередження
Алергічна реакція може виникнути під час або незабаром після інфузії галсульфази. Повідомте своїм опікунам або негайно зверніться до екстреної медичної допомоги, якщо у вас є будь-які ознаки серйозної алергічної реакції, наприклад біль у грудях, утруднене дихання, блювота, висип або почервоніння шкіри, а також відчуття, що ви можете втратити свідомість.
Перед прийомом цього препарату
Інфузію галсульфази можна відкласти, якщо у вас лихоманка або симптоми застуди.
Скажіть своєму лікарю, якщо у вас коли-небудь було:
-
проблеми з диханням; або
-
апное уві сні, і ви використовуєте апарат постійного позитивного тиску в дихальних шляхах (CPAP).
Повідомте лікаря, якщо ви вагітні або годуєте грудьми.
Під час використання цього препарату ваше ім’я може знадобитися внести до реєстру MPS IV. Метою цього реєстру є відстеження прогресування цього захворювання та впливу галсульфази на тривале лікування MPS IV. Реєстр також відстежує вплив галсульфази на дитину, якщо ви вагітні або годуєте грудьми.
Як дають галсульфазу?
Галсульфазу вводять у вигляді інфузії у вену. Лікар зробить вам цю ін’єкцію.
Галсульфазу зазвичай призначають один раз на тиждень.
Повідомте лікаря, якщо у вас була лихоманка або застуда. Можливо, вам доведеться почекати, поки вам не стане краще, перш ніж отримати дозу галсульфази.
Галсульфазу слід вводити повільно, і інфузія може тривати до 4 годин.
Приблизно за 30-60 хвилин до кожної ін’єкції вам дадуть інші ліки, щоб запобігти серйозній алергічній реакції.
Ваш лікар повинен буде регулярно перевіряти ваш прогрес.
Що станеться, якщо я пропущу дозу?
Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати інструкції, якщо ви пропустите прийом для ін’єкції галсульфази.
Що станеться, якщо я передозую?
Оскільки цей препарат призначає медичний працівник у медичному закладі, передозування малоймовірне.
Чого слід уникати під час прийому галсульфази?
Дотримуйтесь вказівок лікаря щодо будь-яких обмежень щодо їжі, напоїв або активності.
Побічні ефекти галсульфази
Отримайте невідкладну медичну допомогу, якщо у вас є ознаки алергічної реакції: вулики; утруднене дихання; набряк вашого обличчя, губ, язика або горла.
Алергічна реакція може виникнути під час або незабаром після інфузії галсульфази (до 24 годин). Повідомте своїм опікунам або негайно зверніться до екстреної медичної допомоги, якщо у вас є будь-які ознаки серйозної алергічної реакції, наприклад:
-
прискорене дихання або відчуття нестачі повітря;
-
біль у грудях;
-
відчуття, що ви можете втратити свідомість, навіть лежачи;
-
лихоманка, озноб;
-
шкірний висип або почервоніння, свербіж;
-
почервоніння очей;
-
головний біль; або
-
блювота, біль у животі.
Незважаючи на те, що це може не бути побічним ефектом галсульфази, підвищення тиску на спинний мозок є ускладненням MPS VI, яке може виникнути під час використання галсульфази. Негайно повідомте свого лікаря, якщо у вас є будь-які симптоми здавлення спинного мозку: біль у спині, втрата руху в будь-якій частині тіла, втрата контролю над кишечником або сечовим міхуром.
Галсульфаза може викликати серйозні побічні ефекти. Негайно зателефонуйте своєму лікарю, якщо у вас є:
-
хропіння або апное сну, проблеми з диханням;
-
набряки, швидке збільшення ваги; або
-
задишка (навіть при невеликому навантаженні).
Поширені побічні ефекти галсульфази можуть включати:
-
лихоманка, озноб;
-
проблеми з диханням;
-
біль;
-
висип або свербіж;
-
головний біль; або
-
нудота, блювання, біль у животі.
Це не повний перелік побічних ефектів, і можуть виникнути інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.
Інформація про дозування гальсульфази
Звичайна доза для дорослих при мукополісахаридозі типу VI:
1 мг/кг внутрішньовенно 1 раз на тиждень
Коментарі:
– Клінічні дослідження не включали пацієнтів старше 29 років, тому невідомо, чи вони реагують інакше, ніж молодші пацієнти.
Застосування: Для лікування хворих на мукополісахаридоз VI (MPS VI [Maroteaux-Lamy syndrome])
Звичайна педіатрична доза для мукополісахаридозу типу VI:
5 років і старше: 1 мг/кг внутрішньовенно 1 раз на тиждень
Застосування: Для лікування пацієнтів з MPS VI (синдром Маро-Ламі)
Які інші препарати вплинуть на галсульфазу?
Інші препарати можуть впливати на галсульфазу, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Повідомте свого лікаря про всі ліки, які ви зараз приймаєте, а також про будь-які ліки, які ви починаєте або припиняєте використовувати.
Подальша інформація
Пам’ятайте, що зберігайте цей та всі інші ліки в недоступному для дітей місці, ніколи не діліться своїми ліками з іншими та використовуйте цей препарат лише за показаннями, призначеними.
Завжди консультуйтеся зі своїм постачальником медичних послуг, щоб переконатися, що інформація, яка відображається на цій сторінці, стосується ваших особистих обставин.
Discussion about this post