Ви в курсі останніх подій у лікуванні муковісцидозу (МВ)? Завдяки досягненню медичної науки, за останні десятиліття перспективи для людей з МВ значно покращилися. Вчені продовжують розробляти нові ліки та стратегії для покращення життя людей з МВ.
Давайте подивимося на деякі з останніх розробок.
Оновлені рекомендації для покращення персоналізованого догляду
У 2017 році експерти з Фонду муковісцидозу випустили оновлені рекомендації щодо діагностики та класифікації МВ.
Ці рекомендації можуть допомогти лікарям рекомендувати більш персоналізовані підходи до лікування МВ.
За останнє десятиліття вчені розвинули краще розуміння генетичних мутацій, які можуть викликати CF. Дослідники також розробили нові препарати для лікування людей з певними типами генетичних мутацій. Нові рекомендації щодо діагностики МВ можуть допомогти лікарям визначити, кому найімовірніше будуть корисні певні методи лікування, виходячи з їхніх конкретних генів.
Нові препарати для лікування основної причини симптомів
Модулятори CFTR можуть бути корисними деяким людям з CF, залежно від їхнього віку та конкретних типів генетичних мутацій, які вони мають. Ці препарати призначені для виправлення певних дефектів білків CFTR, які викликають симптоми CF. У той час як інші види ліків можуть допомогти полегшити симптоми, модулятори CFTR є єдиним видом ліків, які наразі доступні для усунення основної причини.
Багато різних типів генетичних мутацій можуть викликати дефекти білків CFTR. Поки що модулятори CFTR доступні лише для лікування людей з певними типами генетичних мутацій. Як наслідок, деякі люди з МВ зараз не можуть отримати користь від лікування модуляторами CFTR, але багато інших можуть.
На сьогоднішній день Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило три терапії модуляторами CFTR для людей певних вікових груп із певними генетичними мутаціями:
- ivacaftor (Kalydeco), затверджений у 2012 році
- lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), затверджений у 2015 році
- tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
затверджено в 2018 році
За даними Фонду муковісцидозу, наразі проводяться дослідження для оцінки безпеки та ефективності цих препаратів у інших груп людей, які живуть з МВ. Вчені також працюють над розробкою інших типів терапії модуляторами CFTR, які можуть принести користь більшій кількості людей з CF в майбутньому.
Щоб дізнатися більше про те, кому може бути корисно лікування модулятором CFTR, поговоріть зі своїм лікарем.
Постійні дослідження для розробки нових методів лікування
Дослідники з усього світу наполегливо працюють, щоб покращити життя людей з МВ.
На додаток до доступних на даний момент варіантів лікування, вчені зараз намагаються розробити нові типи:
- Модуляторна терапія CFTR
- препарати для розрідження і розпушування слизу
- препарати для зменшення запалення в легенях
- препарати для боротьби з бактеріями та іншими мікробами
інфекції - препарати, які націлені на молекули мРНК, які кодують білки CFTR
- технології генетичного редагування для відновлення
мутації в CFTR ген
Вчені також перевіряють безпеку та ефективність сучасних варіантів лікування для нових груп людей з муковисцидозом, включаючи маленьких дітей.
Деякі з цих зусиль знаходяться на початковій стадії, а інші – на більш далеких етапах. Фонд муковісцидозу є хорошим місцем, щоб знайти інформацію про останні дослідження.
Прогрес досягається
МВ може вплинути на фізичне та психічне здоров’я людей, які мають нею, а також тих, хто доглядає за ними. На щастя, постійні досягнення в області досліджень і догляду за МВ мають зміну.
Згідно з останнім щорічним звітом про дані реєстру пацієнтів від Фонду муковісцидозу, тривалість життя людей з МВ продовжує зростати. Середня функція легенів людей з МВ значно покращилася за останні 20 років. Харчовий статус також покращився, а кількість шкідливих бактерій у легенях зменшилася.
Щоб досягти найкращих результатів для вашої дитини та максимально використати останні досягнення в догляді, важливо планувати регулярні огляди. Повідомте їх команді з догляду про зміни в їхньому здоров’ї та запитайте, чи варто вносити якісь зміни в їхній план лікування.
Їжа на винос
Хоча потрібен більший прогрес, люди з МВ живуть в середньому довше і здоровіше, ніж будь-коли раніше. Вчені продовжують розробляти нові методи лікування, включаючи нові модулятори CFTR та інші препарати для лікування CF. Щоб дізнатися більше про варіанти лікування вашої дитини, поговоріть з її лікарем та іншими членами їхньої групи догляду.
Discussion about this post