Варіанти лікування мієлофіброзу

Чи є ліки від мієлофіброзу?

На даний момент не існує ліків, які б вилікували мієлофіброз. Алогенна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин є єдиним методом лікування, який може вилікувати MF або значно подовжити виживання людей з MF.

Трансплантація стовбурових клітин передбачає заміну аномальних стовбурових клітин у кістковому мозку інфузією стовбурових клітин від здорового донора.

Процедура має значні та потенційно небезпечні для життя ризики. Зазвичай його рекомендують лише молодим людям без інших наявних захворювань.

Лікування мієлофіброзу медикаментами

Ваш лікар може порекомендувати один або кілька препаратів для лікування симптомів або ускладнень МФ. Це включає анемію, збільшення селезінки, нічну пітливість, свербіж і біль у кістках.

Ліки для лікування МФ включають:

• кортикостероїди, такі як преднізолон
• засоби, що стимулюють еритропоез
• андрогенна терапія, наприклад, даназол
• імуномодулятори, включаючи талідомід (Thalomid), леналідомід (Revlimid) і pomalidomide (Pomalyst)
• хіміотерапія, включаючи гідроксисечовину
• Інгібітори JAK2, такі як руксолитиніб (Jakafi) і федратиніб (Inrebic)

Руксолітініб є першим препаратом, схваленим Управлінням з контролю за продуктами і медикаментами (FDA) для лікування МФ середнього та високого ризику. Руксолітініб є цілеспрямованим лікуванням та інгібітором JAK2. Мутації в гені JAK2 були пов’язані з розвитком MF.

Федратиніб (Inrebic) був схвалений FDA у 2019 році для лікування дорослих з первинним або вторинним МФ середнього 2-го та високого ризику. Федратиніб є високоселективним інгібітором кінази JAK2. Це для людей, які не реагують на лікування руксолітинібом.

Переливання крові

Вам може знадобитися переливання крові, якщо у вас анемія через MF. Регулярне переливання крові може збільшити кількість еритроцитів і зменшити такі симптоми, як втома і легкі синці.

Трансплантація стовбурових клітин

MF розвивається при пошкодженні стовбурової клітини, яка виробляє клітини крові. Він починає виробляти незрілі клітини крові, які накопичуються і викликають рубці. Це перешкоджає вашому кістковому мозку виробляти здорові клітини крові.

Трансплантація стовбурових клітин, також відома як трансплантація кісткового мозку, є потенційно лікувальним засобом, який вирішує цю проблему. Ваш лікар повинен оцінити ваш індивідуальний ризик, щоб визначити, чи є ви хорошим кандидатом для процедури.

Перед трансплантацією стовбурових клітин ви отримаєте хіміотерапію або опромінення. Це позбавляє від ракових клітин, що залишилися, і підвищує шанси, що ваша імунна система прийме донорські клітини.

Потім ваш медичний працівник передає клітини кісткового мозку від донора. Здорові стовбурові клітини донора замінюють пошкоджені стовбурові клітини у вашому кістковому мозку і виробляють здорові клітини крові.

Трансплантація стовбурових клітин несе значні та потенційно небезпечні для життя ризики. Лікарі зазвичай рекомендують цю процедуру лише людям із МФ середнього та високого ризику, які віком до 70 років і не мають інших попередніх захворювань.

Новий тип алогенної трансплантації стовбурових клітин зниженої інтенсивності (немієлоаблятивної) вимагає менших доз хіміотерапії та опромінення. Це може бути краще для літніх людей.

Хірургія

Клітини крові зазвичай виробляються кістковим мозком. Іноді у хворих на МФ печінка та селезінка виробляють клітини крові. Це може призвести до збільшення розмірів печінки та селезінки, ніж зазвичай.

Збільшена селезінка може бути болючою. Ліки сприяють зменшенню розмірів селезінки. Якщо ліків недостатньо, лікар може порекомендувати операцію з видалення селезінки. Ця процедура називається спленектомією.

Побічні ефекти лікування

Усі методи лікування МФ можуть викликати побічні ефекти. Ваш лікар ретельно зважить ризики та переваги потенційного лікування, перш ніж рекомендувати підхід.

Важливо поговорити зі своїм лікарем про будь-які побічні ефекти лікування, які ви відчуваєте. Можливо, ваш лікар захоче змінити вашу дозу або перевести вас на новий препарат.

Побічні ефекти, які можуть виникнути, залежать від вашого лікування МФ.

Андрогенна терапія

АндрогенЛікування може спричинити ураження печінки, ріст волосся на обличчі у жінок і зростання раку простати у чоловіків.

Кортикостероїди

Побічні ефекти кортикостероїдів залежать від ліків і дозування. Вони можуть включати високий кров’яний тиск, затримку рідини, збільшення ваги, а також проблеми з настроєм і пам’яттю.

Довгострокові ризики кортикостероїдів включають остеопороз, переломи кісток, високий рівень цукру в крові та підвищений ризик інфекцій.

Імуномодулятори

Ці препарати можуть збільшити кількість лейкоцитів і тромбоцитів. Це може призвести до таких симптомів, як запор і колючі відчуття в руках і ногах. Вони також можуть викликати серйозні вроджені дефекти під час вагітності.

Ваш лікар буде ретельно контролювати кількість клітин крові і може призначити ці препарати в поєднанні з низькими дозами стероїдів, щоб мінімізувати ризики.

Інгібітори JAK2

Поширені побічні ефекти інгібіторів JAK2 включають зниження рівня тромбоцитів та анемію. Вони також можуть викликати діарею, головний біль, запаморочення, нудоту, блювоту, головний біль і синці.

У рідкісних випадках федратиніб може спричинити серйозне та потенційно смертельне ураження мозку, відоме як енцефалопатія.

Хіміотерапія

Хіміотерапія спрямована на клітини, які швидко діляться, до яких входять клітини волосся, клітини нігтів і клітини травного та репродуктивного тракту. Поширені побічні ефекти хіміотерапії включають:

• втома
• втрата волосся
• зміни шкіри та нігтів
• нудота, блювота і втрата апетиту
• запор
• діарея
• зміни ваги
• зміни настрою
• проблеми з фертильністю

Спленектомія

Видалення селезінки збільшує ризик інфекцій та ускладнень кровотечі, включаючи утворення тромбів. Згустки крові можуть призвести до потенційно фатального інсульту або емболії легеневої артерії.

Трансплантація стовбурових клітин

Трансплантація кісткового мозку може викликати небезпечний для життя побічний ефект, відомий як хвороба трансплантат проти господаря (GVHD), коли імунні клітини донора атакують ваші здорові клітини.

Лікарі намагаються запобігти цьому за допомогою профілактичного лікування, включаючи видалення Т-клітин із донорського трансплантата та використання ліків для придушення Т-клітин у трансплантаті.

GVHD може вплинути на вашу шкіру, шлунково-кишковий тракт або печінку в перші 100 днів після трансплантації. Ви можете відчувати такі симптоми, як висипання на шкірі та утворення пухирів, нудота, блювота, спазми в животі, втрата апетиту, діарея та жовтяниця.

Хронічна GVHD може охоплювати один або кілька органів і є основною причиною смерті після трансплантації стовбурових клітин. Симптоми можуть вплинути на ротову порожнину, шкіру, нігті, волосся, шлунково-кишковий тракт, легені, печінку, м’язи, суглоби або геніталії.

Ваш лікар може порекомендувати приймати кортикостероїди, такі як преднізолон або місцевий стероїдний крем. Вони також можуть призначити руксолітиніб при гострих симптомах.

Клінічні випробування

Клінічні випробування продовжують пошук нових методів лікування МФ. Дослідники тестують нові інгібітори JAK2 і досліджують, чи може поєднання руксолітінібу з іншими препаратами покращити результати для людей з MF.

Одним з таких класів препаратів є інгібітори гістондеацетилази (HDAC). Вони відіграють певну роль у експресії генів і можуть лікувати симптоми MF у парі з руксолітинібом.

Інші випробування тестують антифіброзні засоби, щоб побачити, чи запобігають ці ліки фіброз при мієлофіброзі. Інгібітор теломерази іметельстатвивчається для покращення фіброзу кісткового мозку та його функції та кількості клітин крові у людей із MF.

Якщо ви погано реагуєте на лікування, приєднання до клінічного дослідження може дати вам доступ до нових методів лікування. Десятки клінічних досліджень набирають або активно оцінюють методи лікування мієлофіброзу.

Натуральні засоби

Мієлофіброз – це хронічне захворювання, яке вимагає медичного втручання. Ніякі гомеопатичні або природні ліки не є перевіреними методами лікування мієлофіброзу. Завжди запитуйте свого лікаря, перш ніж приймати будь-які трави або добавки.

Деякі поживні речовини, які підтримують виробництво червоних кров’яних тілець, можуть зменшити ризик і симптоми анемії. Вони не будуть лікувати основне захворювання. Запитайте свого лікаря, чи варто приймати будь-які з наступних добавок:

• залізо
• фолієва кислота
• вітамін В-12

Збалансована дієта та регулярні фізичні вправи можуть допомогти зменшити стрес і підтримувати ваше тіло на оптимальному рівні.

Дослідники NUTRIENT сподіваються, що середземноморська дієта може зменшити запалення в організмі, щоб зменшити ризик утворення тромбів, аномальних показників крові та змін селезінки у людей з мієлофіброзом. Середземноморська дієта багата свіжими, протизапальними продуктами, включаючи оливкову олію, горіхи, бобові, овочі, фрукти, рибу та цільнозернові продукти.

Одне лабораторне дослідження запропонувало традиційний китайський трав’яний засіб, відомий як даньшен або червоний шавлія (Salvia miltiorrhiza bunge) може теоретично впливати на сигнальні шляхи мієлофіброзу. Ця трава не вивчалася на людях, і FDA не оцінювала її безпеку та ефективність. Завжди поговоріть зі своїм лікарем, перш ніж спробувати будь-яку добавку.

Дослідження

Два препарати вже пройшли клінічні випробування на ранній стадії та зараз перебувають у фазі III клінічних випробувань. Пакритініб є пероральним інгібітором кінази зі специфічністю до JAK2 та IRAK1. Момелотиніб є інгібітором JAK1, JAK2 і ACVR1, який буде порівнюватися з руксолітінібом у дослідженні III фази.

Інтерферон-альфа вже використовувався для лікування людей з МФ. Було показано, що він потенційно зменшує вироблення клітин крові кістковим мозком. Необхідні додаткові дослідження, щоб визначити його довгострокову безпеку та ефективність.

Іметелстат є інгібітором теломерази у фазі II тестування для осіб із MF середнього рівня 2 або високого ризику, для яких інгібітори JAK не працювали. Засіб показав багатообіцяючі результати, хоча необхідні більш масштабні клінічні випробування.

Outlook

Передбачити перспективи та виживання при мієлофіброзі може бути важко. Багато людей мають MF протягом багатьох років без будь-яких симптомів.

Виживання варіюється в залежності від типу MF, чи є він низького, середнього чи високого ризику.

Одне дослідження показало, що люди з МФ низького ризику прожили 5 років після встановлення діагнозу так само, як і загальна популяція, після чого виживання зменшилося. Було виявлено, що люди з МФ високого ризику жили до семи років після встановлення діагнозу.

Єдиним варіантом лікування, який потенційно може вилікувати MF, є трансплантація стовбурових клітин. Деякі дослідження свідчить про те, що нещодавно схвалені препарати, включаючи руксолітиніб, можуть подовжити виживання на кілька років. Багато клінічних досліджень продовжують вивчати потенційні методи лікування МФ.

Ряд методів лікування MF ефективні для усунення симптомів і покращення якості вашого життя.

Ліки, включаючи імуномодулятори, інгібітори JAK2, кортикостероїди та андрогенну терапію, допомагають керувати симптомами. Вам також може знадобитися хіміотерапія, переливання крові або спленектомія.

Поговоріть зі своїм лікарем про свої симптоми і завжди повідомляйте йому, якщо ви плануєте приймати новий препарат або добавку.