Що таке інфузійна терапія SMA? Вартість, лікування тощо

Витрати

Розглядаючи варіанти лікування, важливо мати на увазі, що інфузії SMA, як правило, коштують дуже дорого.

Незабаром після схвалення в 2019 році onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) — єдиної генної терапії, схваленої для лікування СМА з інфантильним початком, — це було оцінено як найдорожчий препарат на ринку, вартість якого становить 2,125 мільйона доларів на пацієнта.

Хоча критики вказують на високу ціну Zolgensma, важливо визнати, що це одноразове лікування. Інші ін’єкційні методи лікування СМА можуть коштувати до сотень тисяч доларів на рік, і пацієнти зазвичай повинні приймати їх на регулярній основі, часто протягом багатьох років.

Хороші новини? Деякі страхові компанії робити покривати витрати на терапію SMA. Точне покриття залежить від вашого полісу, тому важливо уточнити деталі у свого оператора перед початком будь-якого лікування SMA.

Ви також можете поговорити зі своїм лікарем про можливість участі в клінічних випробуваннях, якщо ви зацікавлені.

Лікування

Нижче наведено типи інфузійної терапії, доступні в даний час для лікування СМА.

Інфузії генної терапії

Zolgensma – це перша інфузія, схвалена Управлінням з контролю за харчовими продуктами та лікарськими засобами (FDA) для лікування СМА з дитячим початком (також званого СМА типу I). Це генна терапія, яка використовується для дітей віком до 2 років.

Під час процедури вводиться здоровий, функціональний ген моторного нейрона виживання людини (SMN), щоб замінити відсутню або дисфункціональну версію.

На відміну від інших типів інфузій, які вводяться в клінічних умовах, Zolgensma призначається тільки один раз. Хоча багато ліків допомагають лише полегшити симптоми, генна терапія вносить прямі зміни в організм, щоб покращити загальні результати захворювання.

Ін’єкції спинномозкової рідини

На сьогоднішній день існує одна схвалена FDA ін’єкція для SMA як для дітей, так і для дорослих: нузінерсен (Spinraza).

Це лікування працює шляхом збільшення виробництва білків SMN — чогось, чого люди з SMA не виробляють в достатній кількості самі по собі — які є вирішальними для запобігання слабкості та виснаження скелетних м’язів.

Інші види настоїв при СМА

На додаток до модифікації захворювання, доступні інші типи інфузій, які допомагають лікувати симптоми та ускладнення СМА.

Наприклад, дослідження 2020 року виявили, що внутрішньовенне введення бісфосфонатів (IV BP), інфузії, яка зазвичай використовується для лікування остеопорозу, допомагає запобігти переломам кісток у дітей зі СМА.

Продаються під торговими марками Aredia і Zometa, інфузії BP можуть допомогти зміцнити кістки.

Це працює?

Інфузійна терапія є ефективним засобом лікування СМА, особливо коли лікування починається в молодому віці.

Однак поки невідомо, чи допоможе інфузійна терапія при СМА, що виникла у дорослих, так само, як і підтипам цього прогресуючого захворювання у дітей або дітей.

Наприклад, Zolgensma використовується лише у дітей віком до 2 років, у яких діагностовано СМА з дитячим початком. Поки що це показало обнадійливі результати, підвищення рівня виживання тих пацієнтів.

Хоча ін’єкції Спінрази можна застосовувати дорослим, ефекти при СМА IV типу недостатньо зрозумілі. Цей підтип розвивається після 21 рік. Наразі Spinraza показав найбільшу перспективу для дітей у віці від 2 до 12 років, але також було показано, що він корисний для дорослих зі СМА.

Ризики

Також важливо обговорити з лікарем потенційні ризики та побічні ефекти інфузійної терапії. Можливі побічні ефекти можуть включати ураження печінки, слабкість та біль у місці ін’єкції.

Хоча інфузії АТ можуть знизити ризик переломів кісток, були повідомлення про це переломи стегнової кістки так само, як некроз щелепної кістки. Однак ці небажані явища вважаються рідкісними.

Ваш лікар допоможе вам зважити переваги та можливі ризики інфузій SMA.

Майте на увазі, що ефективність будь-якого лікування SMA буде різною у різних людей. Якщо ваш лікар рекомендує інфузійну терапію, точний тип буде залежати від вашого віку, типу СМА та вашого загального стану.

Хоча ліки від СМА не існує, інфузійна терапія може допомогти впоратися з симптомами та запобігти прогресуючій слабкості та погіршенню стану скелетних м’язів.

Zolgensma, яка схвалена лише для дітей віком до 2 років, є генною терапією, яка використовується для лікування СМА з немовлям.

Існують також варіанти інфузійної терапії для підлітків та дорослих із СМА, включаючи Spinraza, а також інші види ін’єкцій, які запобігають ускладненням від СМА.