Огляд
Що таке генна терапія?
Генна терапія – це експериментальне лікування з використанням генетичного матеріалу для лікування або профілактики певних захворювань. Хоча генна терапія ще не є широко доступною, одного дня може допомогти лікарям лікувати захворювання шляхом безпосередньої заміни гена, що викликає хворобу.
Клінічні випробування досліджують генну терапію для лікування раку, вікової макулярної дегенерації та інших захворювань очей, певних генетичних станів та ВІЛ/СНІДу. Наразі один препарат для генної терапії, Luxturna®, був схвалений Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) для використання в Сполучених Штатах. Luxturna лікує деякі спадкові захворювання сітківки (очних) очей.
Деталі процедури
Як працює генна терапія?
Генна терапія працює шляхом заміни або інактивації генів, що викликають захворювання. У деяких випадках генна терапія вводить нові гени в організм для лікування певного захворювання.
За допомогою генної терапії лікарі доставляють здорову копію гена клітинам всередині тіла. Цей здоровий ген може замінити пошкоджений (мутований) ген, інактивувати мутований ген або ввести абсолютно новий ген.
Носії, які називаються векторами, транспортують ці здорові гени в клітини. У більшості випадків переносниками є модифіковані віруси, які не викликають захворювання. Векторами також можуть бути певні типи бактерій або кільцеві молекули ДНК (плазмідна ДНК). Також активно досліджуються додаткові методи упаковки та доставки генетичного матеріалу, такі як використання наночастинок, інкапсулювання ліпідних молекул та використання електричних струмів.
Ін’єкція або внутрішньовенна (IV) інфузія вводить переносники в організм. У деяких випадках лікарі збирають клітини у пацієнта, додають вектори в лабораторії і повертають клітини, що містять вектор, в організм пацієнта шляхом ін’єкції або внутрішньовенного вливання.
Ризики / переваги
Які ризики та переваги генної терапії?
За винятком Luxturna, який був схвалений FDA, лікарі все ще експериментують з генною терапією. Довгострокова безпека такого лікування ще не визначена. Деякі генні методи лікування виявляються ефективними для лікування певних станів. Але немає достатньо доказів щодо генної терапії в цілому, щоб визначити всі можливі ризики.
Деякі дослідження генної терапії вказують на те, що генна терапія може погіршити симптоми або призвести до їх тривалості. Крім того, ускладнення певної генної терапії можуть включати рак, токсичність і запалення.
Відновлення та Outlook
Які перспективи після генної терапії?
Ваше одужання залежить від того, яке захворювання лікує генна терапія. Ускладнення можуть бути серйозними і вплинути на результат.
Коли дзвонити до лікаря
Коли я повинен запитати свого лікаря про генну терапію?
Дослідники досліджують генну терапію для лікування раку, захворювань очей, деяких генетичних захворювань та ВІЛ/СНІДу. Якщо ви зацікавлені в участі в клінічному дослідженні, що включає генну терапію, поговоріть зі своїм лікарем. Ваш лікар може допомогти визначити, чи може генна терапія лікувати ваш стан.
Discussion about this post