Замісна факторна терапія — це лікування гемофілії та хвороби фон Віллебранда. Він замінює відсутній білок у крові для покращення згортання крові.
Факторна замісна терапія може допомогти людям із порушеннями згортання крові зменшити ймовірність розвитку серйозних епізодів кровотечі. Більшість людей з важкою формою гемофілії отримують профілактичну або захисну факторну терапію для запобігання кровотечі до її початку.
Людям з легшою гемофілією можуть робити ін’єкції на вимогу, щоб зупинити тривалі епізоди кровотечі після їх початку.
Читайте далі, щоб дізнатися більше про факторну замісну терапію, включно з тим, як її використовують для лікування розладів згортання крові та можливі побічні ефекти.
Що таке факторна замісна терапія?
Фактори згортання крові – це білки та інші молекули, розчинені у вашій крові, які допомагають згортатися крові, коли кровоносні судини пошкоджені.
Люди з гемофілією та іншими порушеннями згортання крові не виробляють достатньо цих білків, що викликає надмірну кровотечу та синці.
Факторна замісна терапія заміщує відсутній білок у вашій крові, щоб ваша кров належним чином згорталася.
Люди з гемофілією зараз мають
Адмініструють лікарі
- Концентрати факторів плазми: Плазма — це блідо-жовта рідина, яка надає вашій крові рідку консистенцію. Концентрат фактора плазми отримують з крові людини.
- Концентрати рекомбінантного фактора: Концентрати рекомбінантного фактора створені штучно, а не отримані з крові людини. Національний фонд гемофілії схвалює використання концентратів лежачого фактора для запобігання ризику передачі вірусів, що передаються через кров.
Кому потрібна факторна замісна терапія?
Факторна заміна є варіантом лікування для людей із такими станами кровотечі, як:
| Захворювання | Відсутній білок |
|---|---|
| гемофілія А | фактор VIII |
| гемофілія B | фактор IX |
| хвороба Віллебранда | фактор фон Віллебранда і фактор VIII |
Замісна терапія може не знадобитися, якщо у вас легка форма гемофілії. Наразі це золотий стандарт лікування для людей з важкою формою гемофілії А.
Важка форма гемофілії А визначається як наявність у крові фактора VIII активності менше 1%.
Ліки десмопресин часто є першим засобом лікування для людей з хворобою фон Віллебранда.
Факторна замісна терапія є основним методом лікування, коли десмопресин не діє.
Як лікарі призначають факторну замісну терапію?
Факторна замісна терапія проводиться за допомогою регулярних ін’єкцій, де відсутній фактор згортання крові повільно вливається в одну з ваших вен. Його часто вводять у вену вашої руки.
Ці інфузії тривають приблизно 5–10 хвилин. Отримати настій можна в поліклініці або вдома. Пройшовши навчання у вашій медичній групі, ви можете самостійно виконувати інфузії.
Факторна замісна терапія призначається або з профілактичною метою (як профілактика) до появи кровотечі, або за потребою для лікування епізодів кровотечі після їх виникнення.
Національний фонд розладів кровотечі рекомендує профілактичне лікування для всіх людей з важкою гемофілією А.
Ви можете отримати один із двох типів замісної терапії:
- Стандартний період напіввиведення: Рівень фактора різко зростає відразу після отримання стандартної терапії періоду напіввиведення, але швидко знижується протягом кількох днів. Зазвичай ін’єкції потрібно робити від двох до чотирьох разів на тиждень.
- Подовжений період напіввиведення: Терапія з подовженим періодом напіврозпаду також спричиняє різке підвищення рівня фактора, але вони залишаються вищими довше, ніж при стандартній терапії з періодом напіввиведення. Зазвичай ви отримуєте ліки з подовженим періодом напіввиведення один або два рази на тиждень.
Які можливі ускладнення факторної замісної терапії?
Найзначнішим ускладненням факторної замісної терапії є розвиток інгібіторів.
Інгібітори — це антитіла, які виробляє ваша імунна система, які зв’язуються з введеними факторами згортання крові. Це зв’язування знижує ефективність вашого лікування. Це підвищує ризик сильної кровотечі.
За даними Всесвітньої федерації гемофілії, інгібітори розвиваються приблизно у 20-30% людей з гемофілією А і 3-5% людей з гемофілією В, які отримують замісну терапію.
Інгібітори зазвичай розвиваються протягом перших 75 днів. Якщо у вас виникли інгібітори, ви більше не маєте права на замісну факторну терапію.
Концентрати факторів, отримані з плазми, також мають невеликий ризик передачі вірусів, що передаються через кров, таких як ВІЛ або вірусний гепатит.
Скільки коштує факторна замісна терапія та чи покриває її страховка?
За даними Національного фонду розладів кровотечі, середня річна вартість терапії фактором згортання крові для людини з важкою гемофілією становить приблизно 300 000 доларів США. Загальна вартість лікування може бути вдвічі більшою.
Лікування може бути дешевшим для людей з легкими формами гемофілії.
Якщо утворюються інгібітори, вартість часто перевищує 1 мільйон доларів на рік.
Постачальники страхових послуг можуть покривати витрати на факторну замісну терапію, але зазвичай вони стягують високі франшизи або співстрахування, коли ви повинні покривати відсоток від загальної вартості лікування.
Постачальники медичного страхування в Сполучених Штатах не можуть відмовити в страховому покритті на підставі наявного захворювання, наприклад гемофілії.
Зв’яжіться з Національним фондом розладів згортання крові, щоб отримати додаткову інформацію про ваш стан і потенційні доступні ресурси для покриття витрат на лікування.
Факторна замісна терапія є варіантом лікування розладів згортання крові, таких як гемофілія та хвороба фон Віллебранда. Це включає в себе введення відсутніх білків у вашу кров, щоб допомогти вашій крові згортатися. Ці білки можуть походити з крові людини або вироблятися в лабораторії.
Замісна терапія може бути дуже дорогою і зазвичай коштує сотні тисяч доларів на рік. Поговоріть зі своїм лікарем про вартість вашої терапії та про те, чи доступна фінансова допомога.
Discussion about this post