Генна терапія є новим методом лікування хворих на гемофілію. Він передбачає одноразову внутрішньовенну (IV) інфузію, яка стимулює ваше тіло виробляти білок, необхідний для згортання крові.
про
Гемофілію B також називають хворобою Крістмаса, оскільки вперше її виявили у людини на ім’я Стівен Крістмас. Це вроджений стан, тобто присутній від народження. Це спричинено мутацією у вашому F9 ген, знайдений на Х-хромосомі.
Генна терапія — це багатообіцяюче нове лікування гемофілії В, яке передбачає введення генетичної інформації у вашу кров, щоб навчити ваші клітини виробляти фактор згортання крові IX.
Читайте далі, щоб дізнатися про генну терапію гемофілії В, зокрема про те, як вона працює, що передбачає процедура та її вартість.
Різниця між гемофілією А і В
Гемофілія — це група станів, які викликають проблеми зі здатністю крові згортатися. Гемофілія В є другим за поширеністю типом гемофілії. Це викликано недостатнім виробництвом фактора згортання IX.
Найбільш поширеним типом гемофілії є гемофілія А, яка викликається дефіцитом фактора згортання крові VIII.
Що таке генна терапія гемофілії B?
The
У червні 2023 року FDA прийняло заявку Pfizer на іншу генну терапію під назвою fidanacogene elaparvovec. Він може бути доступний у майбутньому.
Hemgenix — це генна терапія на основі вірусного вектора. Ці методи лікування використовують оболонку вірусу для доставки робочого гена у ваші клітини для заміни дефектного гена.
У випадку з Hemgenix вірус доставляється у вашу кров через крапельницю, щоб його можна було перенести до клітин вашої печінки, які виробляють фактор згортання крові IX.
Генна терапія також нещодавно була схвалена FDA для лікування гемофілії А
Кому потрібна генна терапія гемофілії B?
Люди, які мають право на Hemgenix, включають хворих на гемофілію B, які:
- мають помірні або важкі симптоми і зараз використовують профілактичну терапію фактором IX
- мати в анамнезі небезпечні для життя кровотечі
- мають повторні напади кровотечі без очевидної причини
Як це – отримати генну терапію від гемофілії B?
Відповідно до веб-сайту Hemgenix, Hemgenix вводять у вигляді одноразової інфузії через крапельницю, яка займає приблизно 1–2 години. Ви отримуєте інфузію в спеціальному центрі адміністрування. Станом на серпень 2023 року на їх веб-сайті вказано 10 центрів у Сполучених Штатах.
Якщо вам потрібно їхати за інфузією, доцільно запланувати перебування в місті ще 1-2 дні після лікування.
Рекомендується щотижневий моніторинг протягом перших 3 місяців. Протягом цього часу ваш лікар, ймовірно, захоче провести аналізи для вимірювання рівня печінкових ферментів і рівня фактора IX.
Потенційні побічні ефекти
Існує невелика ймовірність розвитку інфузійної реакції, яка може бути викликана гіперчутливістю або алергією на інгредієнт інфузії. Ці реакції рідкісні, але можуть бути небезпечними для життя. Ваша команда спостерігатиме за вами під час інфузії та протягом принаймні 3 годин після інфузії на наявність ознак цих реакцій.
- підвищений рівень печінкових ферментів
- головний біль
- підвищений рівень креатиніну
- грипоподібні симптоми
- незначні реакції, пов’язані з інфузією, такі як подразнення шкіри
- нездужання
- втома
Скільки коштує генна терапія гемофілії В і чи зазвичай вона покривається страхуванням?
Генна терапія має високу ціну, оскільки це нове лікування гемофілії. В одній статті Hemgenix отримав прізвисько «найдорожчий у світі препарат». Вартість Hemgenix приблизно
Незважаючи на високу ціну, загальна вартість може бути нижчою, ніж поточне стандартне лікування фактором IX, яке вимагає постійного лікування, яке може коштувати сотні тисяч доларів на рік.
У дослідженні 2021 року дослідники оцінили вартість генної терапії у 2 мільйони доларів. За такої ціни вони виявили, що генна терапія є економічно ефективнішою, ніж профілактична терапія для людей з важкою гемофілією B.
У прес-релізі за червень 2023 року компанія, яка виробляє Hemgenix, зазначила, що постачальники страхових послуг, які охоплюють близько 60% американського населення, вже встановили вказівки щодо забезпечення покриття Hemgenix. Наприклад, Blue Cross/Blue Shield визначив такі вимоги до покриття Hemgenix.
Наскільки ефективна генна терапія гемофілії B?
У клінічному дослідженні 3 фази 2023 року дослідники порівняли ефективність Hemgenix з профілактичною терапією. Дослідники виявили, що генна терапія дає чудові результати з кращим профілем безпеки.
Фаза 1–3
Які ще існують методи лікування гемофілії B?
Невелика гемофілія В може не потребувати лікування. Якщо потрібне лікування, воно зазвичай передбачає профілактичну терапію фактором IX, під час якої ви отримуєте регулярні ін’єкції цього білка. Ви можете отримати ін’єкції
Вживання заходів для уникнення травм може допомогти мінімізувати ймовірність розвитку серйозної кровотечі.
Генна терапія є відносно новим методом лікування гемофілії B, який передбачає введення оболонки вірусу, наповненої генетичною інформацією, у вашу кров. Цей одноразовий настій забезпечує ваше тіло інформацією, необхідною для створення білка, якого не вистачає вашому організму.
Генна терапія дуже дорога, але дослідження показують, що вона безпечніша та ефективніша, ніж поточне профілактичне лікування. У довгостроковій перспективі це також може бути дешевшим варіантом.
Discussion about this post