Терапія стовбуровими клітинами для лікування хвороби Паркінсона: поточні та майбутні розробки

Хвороба Паркінсона – це неврологічний розлад із симптомами, які з часом стають більш серйозними. Це впливає близько 1% людей віком 60 років і старше в промислово розвинених країнах. Точна причина захворювання невідома, але експерти вважають, що певну роль відіграють як генетичні, так і екологічні фактори.

Хвороба Паркінсона спричиняє відмирання нейронів у певних частинах мозку, що призводить до зниження рівня дофаміну. Дофамін є нейромедіатором. Клітини вашого мозку вивільняють дофамін як спосіб надсилання сигналів до інших сусідніх клітин.

Якщо у вас хвороба Паркінсона, зниження активності дофаміну може призвести до таких симптомів, як:

тремтіння
повільність
жорсткість
порушення ходи

Не існує ліків від хвороби Паркінсона. Але протягом останніх кількох десятиліть дослідники вивчали терапію стовбуровими клітинами, щоб забезпечити кращі варіанти лікування.

Читайте далі, щоб дізнатися більше про поточні та майбутні розробки у використанні терапії стовбуровими клітинами для лікування хвороби Паркінсона.

Що таке терапія стовбуровими клітинами?

Стовбурові клітини є особливими, тому що вони недиференційовані, тобто вони мають потенціал стати багатьма типами спеціалізованих клітин.

Ви можете вважати стовбурові клітини природними ресурсами для свого організму. Коли вашому тілу потрібен певний тип клітин — від клітин кісток до клітин мозку — недиференційована стовбурова клітина може трансформуватися відповідно до потреб.

Існує три основних типи стовбурових клітин:

Ембріональні стовбурові клітини: Ці клітини є плюрипотентними, тобто вони можуть перетворюватися на багато типів клітин вашого тіла. Як випливає з назви, вони знаходяться в ембріонах.
Соматичні стовбурові клітини: Їх також називають дорослими стовбуровими клітинами, вони переважно виконують функції відновлення. Вони все ще можуть трансформуватися, але не в стільки типів спеціалізованих клітин, скільки можуть ембріональні стовбурові клітини.
Індуковані плюрипотентні стовбурові клітини (iPSC): Ці стовбурові клітини утворюються з генетично змінених клітин, які вже дозріли.

Терапія стовбуровими клітинами — це використання стовбурових клітин — як правило, від донора, але іноді з вашого власного організму — для лікування розладу.

Оскільки хвороба Паркінсона призводить до загибелі клітин мозку, дослідники намагаються використовувати стовбурові клітини для заміни клітин мозку в уражених областях. Це може допомогти в лікуванні симптомів хвороби Паркінсона.

Яку користь може мати терапія стовбуровими клітинами при хворобі Паркінсона?

Дослідники досліджують різні підходи до використання стовбурових клітин для лікування хвороби Паркінсона.

Сучасна ідея полягає в тому, щоб ввести стовбурові клітини безпосередньо в уражені ділянки вашого мозку, де вони можуть трансформуватися в клітини мозку. Ці нові клітини мозку можуть потім допомогти регулювати рівень дофаміну, що має полегшити симптоми захворювання.

Важливо зазначити, що експерти вважають, що це лише лікування хвороби Паркінсона, а не лікування.

Хоча терапія стовбуровими клітинами має потенціал для заміни клітин мозку, зруйнованих хворобою Паркінсона, хвороба все ще буде присутня. Хвороба Паркінсона, швидше за все, зрештою знищить імплантовані стовбурові клітини.

Зараз незрозуміло, чи можна використовувати терапію стовбуровими клітинами кілька разів, щоб продовжувати зменшувати симптоми хвороби Паркінсона, чи ефект буде однаковим після кількох процедур.

Що показали клінічні випробування?

До моменту відкриття процесу створення iPSC єдині методи лікування хвороби Паркінсона стовбуровими клітинами вимагали використання ембріональних стовбурових клітин. Це супроводжувалося етичними та практичними проблемами, що ускладнювало дослідження.

Після того, як iPSC стали доступними, стовбурові клітини використовувалися в клінічних випробуваннях для багатьох захворювань, пов’язаних з пошкодженням нервової системи, із загалом неоднозначними результатами.

Перше клінічне випробування з використанням iPSC для лікування хвороби Паркінсона було проведено в 2018 році в Японії. Це був дуже маленький судовий процес, у якому брали участь лише сім учасників. Інші випробування були проведені на тваринних моделях.

До цього часу дослідження показали покращення симптомів, що впливають на рух, а також немоторних симптомів, таких як контроль сечового міхура.

Деякі проблеми виникають через джерело стовбурових клітин.

Терапію стовбуровими клітинами можна розглядати як подібну до трансплантації органів. Якщо iPSC отримані від донора, вам може знадобитися використовувати імунодепресанти, щоб запобігти відторгненню клітин вашим організмом.

Якщо iPSC отримані з ваших власних клітин, ваше тіло буде менш імовірно відторгати їх. Але експерти вважають, що це затримає терапію стовбуровими клітинами, поки iPSC виготовлятимуть у лабораторії. Ймовірно, це буде дорожче, ніж використання встановленої лінії перевірених іПСК від донора.

На чому буде зосереджено наступне покоління клінічних випробувань?

Існує багато симптомів хвороби Паркінсона. Їх часто оцінюють за допомогою Уніфікованої шкали оцінки хвороби Паркінсона (UPDRS) або оновленої версії цієї шкали Товариства рухових розладів, MDS-UPDRS.

Сучасні клінічні випробування, як правило, прагнуть значно покращити показники UPDRS або MDS-UPDRS для людей із хворобою Паркінсона.

Деякі випробування тестують нові методи доставки, такі як внутрішньовенне вливання або місцеве застосування. Інші прагнуть визначити найбезпечнішу кількість ефективних доз. Інші випробування вимірюють загальну безпеку під час використання нових медичних пристроїв у терапії стовбуровими клітинами.

Це активна область досліджень. Майбутні випробування допоможуть звузити вибір найбільш безпечного та ефективного підходу до терапії стовбуровими клітинами для лікування хвороби Паркінсона.

Коли буде доступна терапія стовбуровими клітинами для лікування хвороби Паркінсона?

Клінічні випробування зазвичай проводяться в три фази. Кожна фаза додає більше учасників, на першому етапі зазвичай обмежується кількома десятками людей і кількома тисячами на третьому етапі. Мета — перевірити безпеку та ефективність лікування.

Клінічні випробування терапії стовбуровими клітинами для лікування хвороби Паркінсона все ще знаходяться на початковій стадії. Якщо нинішні випробування будуть успішними, ймовірно, пройде від 4 до 8 років, перш ніж це лікування стане широко доступним.

Участь у клінічних дослідженнях

У вашому регіоні можуть бути доступні поточні клінічні випробування лікування хвороби Паркінсона за допомогою терапії стовбуровими клітинами. Якщо це те, що вас цікавить, перевіряйте регулярно, оскільки нові випробування можуть бути додані пізніше.

Також обов’язково повідомте про свої наміри лікаря або медичного працівника. Вони можуть мати додаткову інформацію, що стосується ваших обставин.

Метою терапії стовбуровими клітинами при хворобі Паркінсона є заміна зруйнованих клітин мозку здоровими недиференційованими стовбуровими клітинами. Потім ці стовбурові клітини можуть трансформуватися в клітини мозку та допомагати регулювати рівень дофаміну. Експерти вважають, що це може полегшити багато симптомів хвороби Паркінсона.

Ця терапія все ще знаходиться на ранніх стадіях клінічних випробувань. Багато випробувань або запропоновано, наразі набираються, або вже активні. Результати цих досліджень визначать, як скоро терапія стовбуровими клітинами стане широко доступною для лікування хвороби Паркінсона.

На даний момент не віриться, що терапія стовбуровими клітинами вилікує хворобу Паркінсона. Але це може бути альтернативою існуючим методам лікування, таким як медикаментозна терапія та глибока стимуляція мозку.