Лікування розсіяного склерозу стовбуровими клітинами: що вам слід знати

Терапія стовбуровими клітинами не дозволена для лікування розсіяного склерозу (РС). Але ця експериментальна терапія за допомогою клінічних випробувань може значно зменшити рецидиви та сповільнити прогресування захворювання у деяких людей із цим захворюванням.

Терапія стовбуровими клітинами все ще вважається експериментальною, але вона дуже перспективна для деяких людей з розсіяним склерозом (РС).

У цій статті обговорюються дослідження та потенційні переваги, ризики та витрати використання терапії стовбуровими клітинами для лікування РС.

Чому терапія стовбуровими клітинами може полегшити симптоми РС?

При РС клітини імунної системи помилково атакують мієлін. При лікуванні стовбуровими клітинами лікарі використовують хіміотерапію, щоб знищити ці існуючі імунні клітини. Потім вони вводять нові стовбурові клітини, які не готові атакувати мієлін. Це сповільнює або зупиняє прогресування захворювання.

Наразі терапія стовбуровими клітинами, швидше за все, допоможе людям із активним запаленням або частими рецидивами. Ще не доведено, що він може усунути серйозні пошкодження або допомогти тим, хто вже має високий рівень інвалідності.

Короткий огляд термінів

РС – це імуноопосередковане захворювання, що включає демієлінізацію в центральній нервовій системі. Симптоми можуть включати:

втома
питання балансу та координації
проблеми із зором

Лікування може включати хворобо-модифікуючу терапію (DMT) і лікування симптомів.

Стовбурові клітини є недиференційованими клітинами. Вони здатні розвинутися в будь-яку клітину. Вчені можуть маніпулювати стовбуровими клітинами в спеціалізовані клітини. Після імплантації вони можуть замінити або допомогти відновити пошкоджені клітини. Терапія стовбуровими клітинами може перезавантажити імунну систему людей з РС.

Гемопоетичні стовбурові клітини можуть розвиватися в усі типи клітин крові в крові та імунній системі. Аутологічний означає, що терапія використовує ваші власні стовбурові клітини, а не клітини донора.

Чи існують різні типи терапії стовбуровими клітинами для РС?

Так, існують багатообіцяючі види лікування стовбуровими клітинами.

Крім гемопоетичних стовбурових клітин, які можуть розвиватися в усі типи клітин крові, є також мезенхімальні стовбурові клітини. Це дорослі стовбурові клітини, які знаходяться в кількох місцях тіла, зокрема в кістковому мозку, шкірі та жировій тканині.

Менші клінічні випробування протягом більше десяти років вивчали безпечність і доцільність цих конкретних підходів до стовбурових клітин і виявив, що це корисно для людей з РС.

Чи ефективна терапія стовбуровими клітинами при РС?

Дослідники вивчають багато типів стовбурових клітин, які можуть допомогти людям з РС.

Але більшість досліджень зосереджено на аутологічній трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (aHSCT).

Аналіз 2017 року розглянув 15 досліджень aHSCT за участю людей з РС. Через два роки після терапії 83% учасників не мали ознак активності захворювання. Через 5 років у 67% все ще не було ознак активності захворювання.
Оглядова стаття 2021 року показала, що aHSCT може принести користь людям з рецидивуючими та активними формами РС. Автори дослідження вказали на необхідність більш масштабних і ретельних випробувань, щоб порівняти переваги терапії стовбуровими клітинами з останніми DMT.
Клінічне випробування 2020 року включало терапію мезенхімальними стовбуровими клітинами (МСК) у 48 людей з прогресуючим РС. Лікарі лікували деякі препарати інтратекально (ІТ), тобто вводили їх у спинний мозок. Вони лікували інших внутрішньовенно (IV). Протягом 1-річного спостереження 58,6% учасників групи MSC-IT і 40,6% групи MSC-IV не виявили ознак активності захворювання. Це порівняно з 9,7% у групі плацебо.

Терапія стовбуровими клітинами може бути більшою ефективний збільшення часу, необхідного для прогресування РС, порівняно зі стандартними методами лікування РС. Однак препарати з вищою ефективністю (такі як Окревус, Алемтузумаб) не були включені в цей аналіз дослідження.

Як працює терапія стовбуровими клітинами?

Терапія, відома як aHSCT, є одноразовим лікуванням, хоча процес має багато етапів. Це експериментальне лікування, тому деталі залежать від лікувального центру. Ось основи:

Приготування: Ви будете приймати ліки, які стимулюють вироблення стовбурових клітин, що виробляють кров. Інший препарат допоможе перемістити їх із кісткового мозку в кров. Ваш лікар вибере нові стовбурові клітини з вашої крові та заморозить їх. Це займає від 5 до 15 днів.
хіміотерапія: У лікарні ви отримаєте інтенсивну хіміотерапію, щоб знищити існуючі імунні клітини.
Пересадка: Ваш лікар введе стовбурові клітини у вену.
Відновлення імунної системи: Ваше тіло почне виробляти нові лейкоцити. Щоб імунна система відновилася, потрібно від 3 до 6 місяців.

Ваше перебування в лікарні може тривати близько 3 тижнів. Вам також знадобляться наступні візити протягом кількох років. Це включає медичне обстеження, МРТ і аналізи крові.

Хто має право на стовбурову терапію, якщо у вас РС?

Люди, які, швидше за все, отримають користь від терапії стовбуровими клітинами, це люди, які:

мають рецидивний РС
мають вік до 45 років
може пересуватися самостійно
мали РС менше 10 років
незважаючи на використання DMT, мали принаймні два клінічних рецидиви за попередній рік, з доказами активності захворювання на МРТ

Якщо ви розглядаєте терапію РС стовбуровими клітинами, найкраще спочатку поговорити зі спеціалістом з РС. Вони можуть допомогти розібратися з міркуваннями безпеки та вказати вам до акредитованого місця.

Перш ніж ви зможете рухатися вперед, вам знадобиться ряд тестів, щоб переконатися, що ваш загальний стан здоров’я добрий. Це може включати:

електрокардіограма (ЕКТ)
тести зображення
аналізи крові

Чи є ризики чи побічні ефекти?

Загалом це вважається безпечним, але є побічні ефекти та ризики.

Хіміотерапія послаблює імунну систему, що підвищує ймовірність серйозних інфекцій та інших проблем зі здоров’ям. потенціал ускладнення Терапія стовбуровими клітинами включає:

мієлосупресія з нейтропенією
анемія
низький рівень тромбоцитів
виразки в роті
хвороба «трансплантат проти господаря» (якщо використовуються донорські клітини)

А 2019 огляд стаття обговорює підвищення безпеки aHSCT протягом багатьох років. Рівень смертності, пов’язаної з трансплантацією, становив 7,3% між 1995 і 2000 роками. Він впав до 0,7% між 2008 і 2016 роками, а нещодавно до 0,2%.

На сьогоднішній день Управління з харчових продуктів і медикаментів (FDA) не схвалив терапію стовбуровими клітинами для лікування РС. Агентство застереження що деякі країни не вимагають регулятивної перевірки клінічних досліджень. Це ускладнює визначення безпечності експериментального лікування стовбуровими клітинами.

Яка вартість лікування стовбуровими клітинами?

А 2020 наукова стаття оцінив вартість aHSCT приблизно в 150 000 доларів США.

Однак інші дослідження вказують на вартість лікування від 7 000 до 10 000 доларів США.

Оскільки ці методи лікування ще не схвалені FDA, вони можуть не покриватися страхуванням. Це може означати, що навіть типові коливання доплат і франшиз можуть навіть не застосовуватися.

Метою терапії стовбуровими клітинами є перезавантаження імунної системи та запобігання нападам РС.

Хоча він багатообіцяючий і доступний через клінічні випробування, він не схвалений FDA для лікування MS.

Якщо ви зацікавлені в лікуванні стовбуровими клітинами, спеціаліст з РС може відповісти на ваші запитання та надати рекомендації. Ви захочете переконатися, що ви хороший кандидат і маєте справу з акредитованою установою.