Eteplirsen Використання, побічні ефекти та попередження

Етеплірсен

Загальна назва: етеплірсен [ e-TEP-lir-sen ]

Торгова марка: Exondys 51
Лікарська форма: розчин для внутрішньовенного введення (50 мг/мл)
Клас препарату: Різні некласифіковані агенти

Що таке етеплірсен?

Eteplirsen працює, допомагаючи організму виробляти білок під назвою дистрофін. Дистрофін – це білок, який допомагає стабілізувати структуру м’язової тканини та необхідний для правильного розвитку та функціонування м’язів. Без дистрофіну м’язові волокна можуть стати слабкими та легко пошкодитися. Це може вплинути на довільні рухи, такі як ходьба.

Діти з м’язовою дистрофією Дюшенна мають мутацію гена, який зазвичай змушує організм виробляти дистрофін.

Етеплірсен застосовують у дітей з м’язовою дистрофією Дюшенна (МДД). Етеплірсен не є ліками від МДД, але етеплірсен може зменшити м’язову слабкість і виснаження м’язів, спричинені цією хворобою.

Eteplirsen був схвалений Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США (FDA) на “прискореній” основі. У клінічних дослідженнях деякі діти відреагували на цей препарат. Проте необхідні подальші дослідження, щоб визначити, чи ефективний етеплірсен у лікуванні МДД.

Етеплірсен також можна використовувати для цілей, не зазначених у цьому посібнику для лікування.

Попередження

Перш ніж ваша дитина отримає етеплірсен, повідомте лікаря про всі захворювання або алергії вашої дитини, а також про всі ліки, які дитина використовує.

Перед прийомом цього препарату

Повідомте лікаря вашої дитини, якщо будь-які попередні ін’єкції етеплірсену спричиняли серйозну алергічну реакцію у вашої дитини.

Перш ніж ваша дитина отримає етеплірсен, повідомте лікаря про всі захворювання або алергії вашої дитини, а також про всі ліки, які дитина використовує.

Незважаючи на те, що етеплірсен застосовували переважно у дітей, невідомо, чи може етеплірсен бути шкідливим, якщо застосовувати його під час вагітності або годування груддю.

Як дають етеплірсен?

Етеплірсен вводять у вигляді інфузії у вену. Лікар зробить вам цю ін’єкцію.

Щоб зробити ін’єкцію більш комфортною, на ділянку шкіри, де буде розміщена голка для внутрішньовенного введення, можна нанести знеболюючий засіб.

Етеплірсен застосовують один раз на тиждень. Цей препарат слід вводити повільно, і інфузія може тривати до 1 години.

Повідомте своїм опікунам, якщо ви відчуваєте свербіж, тепло, запаморочення, стискання в грудях або проблеми з диханням під час введення етеплірсену.

Повідомте свого лікаря, якщо у вашої дитини спостерігаються зміни ваги. Дози Eteplirsen базуються на вазі, і будь-які зміни можуть вплинути на дозу.

Що станеться, якщо я пропущу дозу?

Зателефонуйте лікарю вашої дитини, щоб отримати інструкції, якщо ви пропустили прийом для ін’єкції етеплірсену.

Що станеться, якщо я передозую?

Зверніться за екстреною медичною допомогою або зателефонуйте на лінію допомоги при отруєнні за номером 1-800-222-1222.

Чого слід уникати під час прийому етеплірсену?

Дотримуйтесь вказівок лікаря щодо будь-яких обмежень щодо їжі, напоїв або активності.

Етеплірсен побічні ефекти

Зверніться за невідкладною медичною допомогою, якщо у вашої дитини є ознаки алергічної реакції: кропив’янка; утруднене дихання; набряк вашого обличчя, губ, язика або горла.

Поширені побічні ефекти етеплірсену можуть включати:

• біль, синці, свербіж, шкірний висип або інше подразнення, де вводили ліки;

• блювота;

• болі в суглобах;

• проблеми з рівновагою; або

• симптоми застуди, такі як закладеність носа, чхання, біль у горлі.

Це не повний перелік побічних ефектів, і можуть виникнути інші. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.

Інформація про дозування Eteplirsen

Звичайна доза для дорослих при м’язовій дистрофії:

30 мг/кг внутрішньовенно один раз на тиждень у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35-60 хвилин

Коментарі:
– Цей препарат схвалено в рамках прискореного схвалення на основі збільшення дистрофіну в скелетних м’язах, що спостерігається у деяких пацієнтів; клінічна користь не встановлена
– Продовження схвалення може залежати від клінічної користі під час підтвердних випробувань.

Застосування: для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів, які мають підтверджену мутацію гена ДМД, яка піддається пропуску екзону 51

Звичайна педіатрична доза при м’язовій дистрофії:

30 мг/кг внутрішньовенно один раз на тиждень у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35-60 хвилин

Коментарі:
– Цей препарат схвалено в рамках прискореного схвалення на основі збільшення дистрофіну в скелетних м’язах, що спостерігається у деяких пацієнтів; клінічна користь не встановлена
– Продовження схвалення може залежати від клінічної користі під час підтвердних випробувань.

Застосування: для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у пацієнтів, які мають підтверджену мутацію гена ДМД, яка піддається пропуску екзону 51

Які інші препарати вплинуть на етеплірсен?

Інші препарати можуть впливати на етеплірсен, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та продукти рослинного походження. Розкажіть кожному з медичних працівників вашої дитини про всі ліки, які дитина використовує зараз, і про будь-які ліки, які дитина починає або припиняє використовувати.

Популярні FAQ

Подальша інформація

Пам’ятайте, що зберігайте цей та всі інші ліки в недоступному для дітей місці, ніколи не діліться своїми ліками з іншими та використовуйте цей препарат лише за показаннями, призначеними.

Завжди консультуйтеся зі своїм постачальником медичних послуг, щоб переконатися, що інформація, яка відображається на цій сторінці, стосується ваших особистих обставин.