Хоча наразі немає ліків від спінальної м’язової атрофії (СМА), лікування та терапія доступні. Це означає, що існує багато способів зосередитися на досягненні найкращої якості життя. Люди зі СМА покладаються на варіанти лікування та терапії, щоб жити якомога комфортніше та продуктивно.
Але з такою кількістю варіацій симптомів і тяжкості, як ви знаєте, що краще для вас чи вашої близької людини? Нижче наведено чотири запитання, які потрібно поставити своєму постачальнику медичних послуг, щоб допомогти вам визначити правильні варіанти для ваших обставин.
1. Які види терапії «якості життя» доступні?
Важливо вміти робити те, що вам подобається, і досліджувати інтереси, які відповідають вашим фізичним здібностям. Сильна м’язова слабкість і атрофія, викликані SMA, впливають не тільки на фізичну силу. Вони також можуть серйозно вплинути на здатність дихати, ковтати, а іноді і говорити.
Залишатися максимально активним є життєво важливим для уповільнення прогресування СМА та підтримки високої якості життя. Фізична терапія може допомогти виправити поставу, запобігти нерухомості суглобів і допомогти зберегти силу. Вправи на розтяжку можуть допомогти зменшити спазми та покращити діапазон руху та кровообігу. Застосування тепла може тимчасово полегшити м’язовий біль і скутість.
У міру розвитку СМА доступні методи лікування проблем з мовленням, жуванням і ковтанням. Допоміжні пристрої можуть допомогти людині зі СМА ходити, розмовляти та їсти, що може дозволити їй зберегти свою незалежність.
2. Що може зробити для мене терапія за рецептом?
Біль і спазми м’язів, зниження діапазону рухів і проблеми з жуванням, ковтанням і слинотечею можна лікувати за допомогою ліків, що відпускаються за рецептом.
The
Депресія і тривога є двома непрямими ефектами, загальними для SMA. Розмова з консультантом або терапевтом може бути хорошим способом вирішення цих проблем. У деяких випадках доступним є відповідна підтримка ліків, що відпускаються за рецептом.
3. Я чув про декілька нових захоплюючих методів лікування СМА. Що вони таке, і чи доступні вони мені?
Nusinersen (продається під торговою маркою Spinraza) був першим схваленим FDA лікуванням SMA. Це не ліки від SMA, але може сповільнити стан. У статті, опублікованій в The New England Journal of Medicine, повідомляється, що близько 40 відсотків тих, хто приймав цей препарат, відчули уповільнення прогресування захворювання. Багато учасників також повідомили про покращення м’язової сили під час застосування препарату.
Onasemnogene abeparvovec (продається під торговою маркою Zolgensma) був схвалений FDA у 2019 році. Це генна терапія для дітей віком до 2 років. Лікує найпоширеніші типи СМА. Учасники клінічного випробування побачили кращу рух і функцію м’язів і змогли досягти таких етапів, як повзання та сидіння.
Спінраза і Золгенсма є одними з найдорожчих препаратів в історії. Однак ви можете уточнити у свого страхового агента, чи покривають вони ці ліки. Ви також можете отримати фінансову допомогу через програми допомоги пацієнтам виробників.
Вартість початкового лікування Spinraza становить 750 000 доларів. Подальші процедури можуть скласти ще сотні тисяч доларів. Одноразова доза Zolgensma коштує 2 125 000 доларів.
Ваш медичний працівник повинен допомогти вам зрозуміти всі потенційні переваги та ризики, пов’язані з цими препаратами, перш ніж приймати лікування.
4. Чи є я хорошим кандидатом на клінічні випробування?
Багато людей, які живуть зі СМА, цікавляться клінічними випробуваннями, сподіваючись на покращення свого стану або навіть на лікування. Але клінічні випробування часто є складними і можуть бути менш корисними, ніж люди сподіваються. Хоча кінцевою метою завжди є ефективне лікування, доступне на відкритому ринку, це не результат для більшості випробуваних препаратів.
Насправді більшість випробуваних препаратів ніколи не отримують схвалення FDA. У 2016 році незалежне та підтверджене дослідження виявило дивовижну тенденцію: схвалення FDA на випробувані ліки різко скоротилося з 2004 року до приблизно 10 відсотків. Іншими словами, на кожні 100 препаратів, які подають заявку на схвалення, лише 10 проходять цей процес. Це включає препарати, які можуть лікувати SMA. За даними некомерційної організації Cure SMA, основними причинами невдач є проблеми безпеки, недостатня ефективність і проблеми з виробництвом.
Участь у випробуванні – це особисте рішення, і ви повинні ретельно зважити свої можливості та ризики. Ваш постачальник медичних послуг може допомогти вам знайти будь-які дослідження, на які ви відповідаєте, але важливо керувати своїми очікуваннями. Випробування мають певний потенціал підвищення, але є потенційно невідомі ризики для здоров’я. Більшість людей не бачать значних результатів.
Ви можете знайти повний каталог активних випробувань США на ClinicalTrials.gov.
Їжа на винос
Багато університетів, лікарень, вчені-біотехнологи та комерційні фармацевтичні компанії активно шукають кращі способи лікування СМА. До тих пір розуміння ваших можливостей і прийняття усвідомленого вибору щодо лікування можуть бути потужними способами допомогти вам керувати своїми симптомами та жити найкращим чином.
Discussion about this post