Розуміння потенціалу стовбурових клітин для лікування БАС

Стовбурові клітини – це тип клітин, який має здатність перетворюватися на багато різних типів клітин. Це називається диференціацією. Наприклад, стовбурові клітини в кістковому мозку можуть диференціюватися в певні типи клітин крові.

Стовбурові клітини також можуть самовідновлюватися, на відміну від багатьох типів клітин в організмі. Коли стовбурова клітина ділиться, дві отримані клітини можуть бути:

• дві стовбурові клітини
• одна стовбурова клітина і одна диференційована клітина
• дві диференційовані клітини

Існує два загальні типи стовбурових клітин:

Плюрипотентні стовбурові клітини

Плюрипотентні стовбурові клітини можуть стати будь-якими типами клітин в організмі. Цей тип стовбурових клітин міститься в ембріонах людини.

Однак у 2006 році вчені розробили спосіб перепрограмувати деякі типи дорослих клітин, щоб вони стали плюрипотентними стовбуровими клітинами. Ці стовбурові клітини називають індукованими плюрипотентними стовбуровими клітинами.

Дорослі стовбурові клітини

Дорослі стовбурові клітини існують у різних тканинах і беруть участь у підтримці та відновленні. Вони працюють, щоб замінити клітини, які втрачаються через типовий знос, травму або хворобу.

Ці стовбурові клітини є тканиноспецифічними. Це означає, що, на відміну від плюрипотентних стовбурових клітин, вони більш спеціалізовані.

Наприклад, хоча дорослі стовбурові клітини у вашому кишечнику можуть замінити клітини кишечника, які були втрачені або пошкоджені, вони не можуть стати клітинами шкіри або клітинами крові.

При БАС, неврологічному захворюванні, нервові клітини, які контролюють рухи м’язів, звані моторними нейронами, пошкоджуються та гинуть. На відміну від клітин інших частин тіла, таких як шкіра та кишечник, нервові клітини не можуть відновлюватися після пошкодження або смерті.

Крім того, ми все ще дізнаємося все більше про процес захворювання ALS. Те, що ми знаємо, так це те, що БАС є складним, з багатьма різними факторами, які сприяють цьому. Усе це ускладнює визначення терапевтичних цілей.

Стовбурові клітини є привабливим засобом для лікування БАС завдяки їхнім регенеративним ефектам і здатності диференціюватися в різні типи клітин. Основні способи використання стовбурових клітин для лікування БАС:

• використання стовбурових клітин для доставки факторів, які працюють на підтримку здоров’я та виживання рухових нейронів
• заміна пошкоджених або мертвих нейронів здоровими нейронами, отриманими зі стовбурових клітин

В огляді 2023 року зазначається, що багато типів стовбурових клітин використовувалися в доклінічних дослідженнях БАС, а також у клінічних випробуваннях:

• Мезенхімальні стовбурові клітини (МСК). найбільш поширений Тип стовбурових клітин, які використовуються в дослідженнях БАС, є типом дорослих стовбурових клітин, які можна виділити з багатьох ділянок, таких як кістковий мозок, м’язи та жирова тканина.
• Гемопоетичні стовбурові клітини — це тип дорослих стовбурових клітин, виділених із крові або кісткового мозку.
• Нервові стовбурові клітини виділяють з ембріональної тканини.
• Індуковані плюрипотентні стовбурові клітини генеруються в лабораторії з використанням дорослих клітин.

А Огляд 2021 року із шести досліджень лікування стовбуровими клітинами БАС зазначає, що деякі дослідження показали користь, а інші ні. Рецензенти відзначили, що необхідні подальші дослідження для визначення потенційних переваг терапії стовбуровими клітинами для БАС.

Дослідження методів лікування БАС стовбуровими клітинами

Тепер давайте розглянемо декілька клінічних випробувань лікування БАС стовбуровими клітинами. Майте на увазі, що це лише короткий знімок досліджень використання стовбурових клітин для лікування БАС.

А 2022 фаза 1/2 клінічного випробування використовували нервові стовбурові клітини, трансплантовані в поперековий відділ спинного мозку 18 людей з БАС. Ці стовбурові клітини можуть диференціюватися в підтримуючі гліальні клітини, які виробляють захисний фактор під назвою GDNF.

Це випробування головним чином стосувалося безпеки лікування. Через 1 рік негативних наслідків не виявлено. Аналіз тканини 13 учасників, які померли від АЛС, виявив, що трансплантовані клітини збереглися та створили GDNF.

Аналіз двох попередніх клінічних випробувань першої фази 2023 року розглядав віддалені наслідки трансплантації МСК у поперековий відділ спинного мозку 19 людей з БАС. На момент аналізу четверо людей були ще живі.

Дослідники виявили, що середня спостережувана виживаність учасників випробування становила 118,8 місяців — майже 10 років. Це було більше, ніж прогнозоване середнє виживання в 70,79 місяців, трохи менше 6 років.

Управління з харчових продуктів і медикаментів (FDA) не схвалило лікування БАС стовбуровими клітинами. Люди, які отримують лікування БАС стовбуровими клітинами, отримують їх через участь у клінічних випробуваннях.

Нещодавно ан Консультативний комітет FDA визначив терапію стовбуровими клітинами для БАС під назвою NurOwn не було достатньо підтверджуючих даних щоб встановити його як ефективний засіб для лікування легкого та помірного БАС.

NurOwn, розроблений компанією BrainStorm Cell Therapeutics, використовує МСК для підвищення рівня факторів, які підтримують здоров’я та виживання нервових клітин.

Якщо вам поставили діагноз БАС, ваша команда з догляду може запропонувати вам взяти участь у клінічному дослідженні.

Клінічні випробування перевіряють безпеку та ефективність нових або оновлених методів лікування, перш ніж вони стануть більш доступними.

Ви можете знайти список клінічних випробувань для ALS, які зараз набираються, тут.

Ваша команда догляду також є цінним ресурсом. Вони можуть допомогти дати вам уявлення про поточні чи майбутні клінічні випробування, на які ви можете мати право.

Сучасні варіанти лікування БАС включають:

• такі ліки, як рилузол (Rilutek, Tiglutik, Exservan) або edaravone (Radicava), які можуть допомогти зменшити пошкодження рухових нейронів і уповільнити повсякденне функціонування відповідно
• інші ліки, які допомагають впоратися з такими симптомами, як судоми м’язів, проблеми зі сном або тривога та депресія

• фізична та трудотерапія, щоб допомогти підвищити силу, гнучкість і незалежність

• логопедія або пристрої, які допомагають вам спілкуватися

• психотерапія, щоб допомогти вам психічно та емоційно впоратися з наслідками БАС

• респіраторна підтримка, включаючи неінвазивну або механічну вентиляцію

ALS є прогресуючим. Це означає, що вона продовжує погіршуватися з часом.

Наслідки БАС призводять до паралічу, який також може вплинути на м’язи, які допомагають вам дихати. Таким чином, більшість людей з БАС помирають через дихальну недостатність.

Середній час виживання при БАС становить 3–5 років після розвитку симптомів. про 30% людей з БАС живі через 5 років, і 10–20% живі через 10 років.

Чи може трансплантація кісткового мозку вилікувати БАС?

Ні. Однак дослідники досліджують трансплантацію кісткового мозку для лікування БАС. Це дослідження знаходиться на початковій стадії.

Одне клінічне випробування 2022 року не показало різниці в прогресуванні БАС після трансплантації кісткового мозку. інший 2022 дослідження виявили, що трансплантація кісткового мозку може допомогти лікувати БАС у мишачої моделі ювенільного БАС.

При яких ще захворюваннях досліджуються стовбурові клітини?

Окрім АЛС, лікування стовбуровими клітинами досліджується для широкого спектру захворювань. Ось кілька прикладів:

• інші нейродегенеративні захворювання, такі як хвороба Паркінсона та хвороба Альцгеймера
• травми спинного мозку
• ракові захворювання
• хвороба серця
• діабет 1 типу

Що таке схвалені FDA методи лікування стовбуровими клітинами?

Продукти гемопоетичних стовбурових клітин, які містять стовбурові клітини, які можуть диференціюватися в різні клітини крові, наразі є лише схвалені FDA продукти стовбурових клітин. Вони використовуються для лікування деяких видів раку, захворювань крові або імунних захворювань.

Стовбурові клітини є привабливим потенційним засобом лікування БАС. Є надія, що терапія стовбуровими клітинами може сповільнити або скасувати наслідки БАС.

Проте дослідження стовбурових клітин для БАС все ще перебувають на початковій стадії, і FDA не схвалила жодних методів лікування БАС на основі стовбурових клітин. Загалом, необхідні додаткові дослідження безпеки та ефективності цих методів лікування.

Люди з БАС, які отримують терапію стовбуровими клітинами, роблять це через клінічні випробування. Якщо у вас АЛС і ви зацікавлені в участі в клінічному випробуванні, поговоріть зі своєю командою з догляду. Вони можуть допомогти вам знайти клінічні випробування, на які ви могли б мати право.